HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
(HTA)
Jana Skoupá, MD; MBA.
07.04.2022
OSNOVA PREZENTACE
• Co je to HTA (hodnocení zdravotnických technologií)
• Proč to děláme
• Kdo to dělá
• Jak to děláme
• Co je výsledek
• Jak to bude vypadat v budoucnosti
HTA NÁSTROJ PRO HODNOCENÍ TECHNOLOGIÍ
NÁKLADY ZDRAVOTNICTVÍ – ROSTOUCÍ NÁKLADY PRO
GLOBÁLNÍ EKONOMIKU
OECD data 2020
JEDNODUCHÁ LOGIKA
Náklady
zdravotnictví
Technologie
Požadavky
Stárnutí
Lepší zdravotní péče → nižší úmrtnost → vyšší náklady
OECD data 2020
LÉKY – JEDNODUŠE REGULOVATELNÉ, ALE…
Velké rozdíly mezi zeměmi v nákladech/obyvatele.
Důvod:
- Buď nízká dostupnost léků (Mexiko….)
- Nikdo nikoho nenutí pojistit se (USA)
- Vysoká míra regulace (Česká republika)
MŮŽEME MÍT VŠECHNO, ANIŽ BYCHOM ZVYŠOVALI
ODVODY NA POJIŠTĚNÍ?
OECD data 2020
Odpověď:
- NEMŮŽEME, A PROTO REGULACE
FINANCOVÁNÍ ONKOLOGICKÉ PÉČE JE ČÍM DÁL TÍM
SLOŽITĚJŠÍ
• Rostoucí incidence
– 2008 – 12 Mil nových diagnóz ročně
– 2030 – 27 Mil nových diagnóz ročně
• Rostoucí náklady v posledních 10 letech
– Více pacientů léčeno (24% vs. 11% Ca prsu na
chemoterapii)
– Rostoucí náklady na chemoterapii Ca prsu (o 10 %
ročně v UK)
• Rostoucí podíl zdravotnických nákladů alokován
na léčbu onkologických onemocnění (4 -10 %)
GLOBOSCAN, Jonsson B 2007; National Health System UK
VYBRANÉ FAKTORY RŮSTU V ONKOLOGII
• Více pacientů léčeno
– Stárnoucí populace
– V některých zemích Ca na prvním místě v pořadí úmrtí
• Rostou náklady na pacienta
– Včasnější diagnostika - screening
– Nové technologie (inovace včetně nákladů na jejich
vývoj)
– Komplexnější léčebné protokoly (rostoucí náklady)
Cancer statistics, Jonsson B 2007
Jonsson B 2007, Skoupá 2007
TOTAL CANCER DRUG
SALES IN 19 WE
COUNTRIES (€000)
TOTAL CANCER
DRUG SALES IN
CZECH (€000)
ZMĚNA ZPŮSOBU TERAPIE – MNOHOČETNÝ MYELOM
IMID nebo PI
+ dex
IMID a PI +
dex
IMID a Mab +
dex
Rd
Vd
VRd
KRd
IRd
DRd (POLLUX)
IsaKd (IKEMA)
IsaPd (ICARIA)
Genová
terapie
BMS
Janssen
R=lenalidomid; V=bortezomib; d=dexamethazon; K=karfilzomib; I=ixazomib; Isa=isazubimab, P=pomalidomid
Mab= monoklonální protilátka
CO NÁM PŘINESE MODERNÍ TROJKOMBINACE U
MYELOMU?
PFS ITT: PFS 2. linie:
2,5 násobné prodloužení doby do progrese; absolutně o 2,3 roky!!!!
CO NÁS TO BUDE STÁT?
4,7 násobné navýšení nákladů, a proto……
PFS ITT: PFS 2. linie:
8,9 Mil Kč
1,2 Mil Kč
HTA AS AN ASSESSMENT TOOL
KDO TO DĚLÁ
SUKL*
MAH
Insurance funds
SUKL (Státní ústav pro kontrolu léčiv) = HTA agentura
Odborné lékařské společnosti nejsou účastníky řízení (dle Správního řádu).
* SUKL provede hodnocení a ne/navrhuje úhradu
TYPY REGULACE (HRAZENÉ LÉKY)
• Maximální cena (nejvyšší cena za kterou může být lék
prodáván)
– Reguluje doplatky
– Stanovená na základě zahraničních cen daného produktu
– Kalkulovaná jako průměr 3 nejnižších referenčního koše
• Úhrada (maximální cena, kterou zaplatí zdravotní pojišťovny)
– Reguluje náklady zdravotních pojišťoven
– Stanovení na základě zahraniční ceny, případně ceny jiného
zaměnitelného přípravku
– Kalkulovaná podle nejnižší ceny v Evropské Unii
HODNOTÍCÍ PARAMETRY TECHNOLOGIE (ZÁKON
48/1997 – ZÁKON O VZP)
a) jeho terapeutická účinnost a bezpečnost,
b) závažnost onemocnění, k jejímuž léčení je určen,
c) účastníkem řízení předložené hodnocení nákladové efektivity a dopadu na finanční
prostředky zdravotního pojištění způsobeného užíváním léčivého přípravku nebo potraviny pro
zvláštní lékařské účely, s vyjádřením nákladů na 1 pacienta a odhadovaný počet pacientů
léčených za rok, a to v případech stanovení nebo změny výše a podmínek úhrady nebo
hloubkové nebo zkrácené revize u léčivých přípravků nebo potravin pro zvláštní lékařské účely,
u kterých je požadováno rozšíření podmínek úhrady vedoucí ke zvýšení počtu léčených
pacientů, zvýšení úhrady oproti základní úhradě nebo 1 další zvýšená úhrada oproti stávajícímu
stavu nebo oproti ostatním léčivým přípravkům nebo potravinám pro zvláštní lékařské účely v
referenční skupině,
d) veřejný zájem (§ 17 odst. 2),
e) vhodnost cesty podání, lékové formy, síly a velikost balení,
f) obvyklé dávkování,
g) nezbytná délka léčby,
h) míra součinnosti osoby, které je podáván,
i) jeho nahraditelnost jiným léčivým přípravkem nebo potravinou pro zvláštní lékařské účely,
hrazenou ze zdravotního pojištění a porovnání jejich cen a stanovených úhrad s cenou
posuzovaného léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely,
j) předpokládaný dopad úhrady na finanční prostředky zdravotního pojištění,
k) doporučené postupy odborných institucí a odborníků, a to vždy z hlediska nákladové
efektivity a s ohledem na dopad na finanční prostředky zdravotního pojištění.
Par. 39b, odstavec 2
HODNOTÍCÍ PARAMETRY TECHNOLOGIE (ZÁKON
48/1997 – ZÁKON O VZP)
a) jeho terapeutická účinnost a bezpečnost,
b) závažnost onemocnění, k jejímuž léčení je určen,
c) účastníkem řízení předložené hodnocení nákladové efektivity a dopadu na finanční
prostředky zdravotního pojištění způsobeného užíváním léčivého přípravku nebo potraviny pro
zvláštní lékařské účely, s vyjádřením nákladů na 1 pacienta a odhadovaný počet pacientů
léčených za rok, a to v případech stanovení nebo změny výše a podmínek úhrady nebo
hloubkové nebo zkrácené revize u léčivých přípravků nebo potravin pro zvláštní lékařské účely,
u kterých je požadováno rozšíření podmínek úhrady vedoucí ke zvýšení počtu léčených
pacientů, zvýšení úhrady oproti základní úhradě nebo 1 další zvýšená úhrada oproti stávajícímu
stavu nebo oproti ostatním léčivým přípravkům nebo potravinám pro zvláštní lékařské účely v
referenční skupině,
d) veřejný zájem (§ 17 odst. 2),
e) vhodnost cesty podání, lékové formy, síly a velikost balení,
f) obvyklé dávkování,
g) nezbytná délka léčby,
h) míra součinnosti osoby, které je podáván,
i) jeho nahraditelnost jiným léčivým přípravkem nebo potravinou pro zvláštní lékařské účely,
hrazenou ze zdravotního pojištění a porovnání jejich cen a stanovených úhrad s cenou
posuzovaného léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely,
j) předpokládaný dopad úhrady na finanční prostředky zdravotního pojištění,
k) doporučené postupy odborných institucí a odborníků, a to vždy z hlediska nákladové
efektivity a s ohledem na dopad na finanční prostředky zdravotního pojištění.
Par. 39b, odstavec 2
Česká republika je zemí velmi zaměřenou na
nákladovou efektivitu a dopad do rozpočtu
HTA ≠ ROZHODNUTÍ O ÚHRADĚ
Efficacy and safety (RCT) (Socio-)political aspects
Relative effectiveness Cost-effectiveness
Budget impact
Patient/citizen perspective
(?)
Industry support (?)
Additional considerations
(Orphan drugs..)
HTA nebo jiná forma
systematického
posouzení
Rozhodovací orgán pro
rozhodnutí o úhradě
Waechter 2007
STANDARDNÍ HTA V ČESKÉ REPUBLICE
Efficacy and safety (RCT) (Socio-)political aspects
Relative effectiveness Cost-effectiveness
Budget impact
Patient/citizen perspective
(?)
Industry support (?)
Additional considerations
(Orphan drugs..)
HTA nebo jiná forma
systematického
posouzení
Waechter 2007
Zdravotní
pojišťovny
„EFFICACY“ A „EFFECTIVENESS“
Efficacy – kontrolované studie:
Vysoký standard , selekce pacientů ,
málo chyb, vysoký podíl vyloučených ze
studie
Effectiveness - pragmatické studie:
Blíže reálnému životu, méně standardizované
VÝSLEDEK ZHODNOCENÍ SUKL
CUA pod 1,2 Mil
BIA akceptovatelná
SUKL stanoví úhradu
CUA nad 1,2 Mil Žadatel předloží
slevu
Dohody o slevě se
ZP
CUA pod 1,2 Mil
BIA vysoký dopad
Dohody o slevě se
ZP
V dnešní době mají prakticky všechny nově vstupující molekuly
nějakou míru slevy.
Reální náklady na léky jsou nižší vs. publikované
SDÍLENÍ RIZIK
• Risk-sharing agreements
– Dohoda o sdílení rizika, nejčastěji mezi výrobcem a
plátcem/regulátorem
– Musí být vyvážené riziko z obou stran a měřitelné výstupy
• Managed entry agreements (MEAs) = řízený vstup
• Performance-based, outcomes-based agreements
– Úhrada je odvozena od měřitelného parametru
– Je závislá na dosažení určitého „outcome“
• Vs. coverage with evidence development
dočasná/podmíněná úhrada
VÝHODY A NEVÝHODY V PRAXI
VÝHODY NEVÝHODY
Výrobce Rychlejší vstup na trh
Optimalizace použití
produktu (cost/benefit)
Další náklady/administrativa
Payback/discounts
Effectiveness může být
srovnávána s efficacy
konkurenčního produktu
Plátce Maximalizace „value“
Dostupnost pro pojištěnce
Kontrola rozpočtu
Snížení nejistoty
Další náklady/administrativa
Obtížné opouštění již
jednou zavedené léčby
Pacient/společnost Rychlejší přístup ke slibným
intervencím
Investice sledují inovace
Překážky přístupu
(specializovaná centra)
Obtížné opouštění již
jednou zavedené léčby
SYSTÉMY SDÍLENÉHO RIZIKA
• Buget cap
– Často Francie, dohodou je určen strop nákladů na léky, výrobce
většinou vrací převis zpět (payback)
• Effective discount
– Zastropování dávky beze změny ceny (Lucentis, Stelara – UK)
• Outcomes uncertainty
– UK MS Drug Scheme – nejistota CUA v nákladech/QALY
– Austrálie – úhrada bosentanu navázána na přežití pacienta v
observační studii
– USA-záruka vrácení peněz při nedosažení efektu (atorvastatin)
• Subgroup uncertainty
– Identifikace respondérů, např. UK Velcade – úhrada respondérů,
zpětné zaplacení non-respondérů výrobcem
ORPHAN DRUGS (VÝSKYT 5/10 000)
• Drahé léky pro vzácná onemocnění
– takto hodnoceno až 5.000 diagnóz !
– do nedávné doby nebyla specifická terapie
– nákladný vývoj x omezená cílová skupina/zisk
– monopolní postavení výrobce/atypický trh
– velké politické téma
• dříve nebyly FE hodnoceny
– ↑ počet ......... ↑ potřeba ekonomického
zhodnocení
– ↑ nákladů -  zdroje na jiné dg. (UK) “opportunity cost”
VÝSKYT A NÁKLADY NA OD
ORPHAN DRUGS – PŘÍKLADY UK
Terapie Choroba Náklady
/pacient
/rok
Cena/
QALY
Počet
pacientů
imiglucerasa Gaucher 90.000
GBP
400.000 250
agalsidasa Fabry 119.000
GBP
252.000 150
laronidasa Mukopoly-
sacharid.
450.000
GBP
?
>450.000
100
Burls ... BMJ 2005
HRAZENÍ ORPHAN DRUGS ZE ZDRAVOTNÍCH ROZPOČTŮ
• Nelze aplikovat pravidla HTA
• Ve sporu nákladová efektivita a preference
společnosti („societal value“)
• Vysoký ICER, ale malý dopad na rozpočet (budget
impact)
• V České republice od 1.1.2022„zvláštní pravidla“
Spinální svalová atrofie (Spinraza)
Výsledky CUA - SPINRAZA
náklady (Kč) inkrementální přínosy (QALY) inkrementální ICER
náklady (Kč) přínosy (QALY) (Kč/QALY)
nusinersen 45 435 983 1,78
standardní péče 575 576 44 860 407 0,67 1,11 40 589 736
1 dávka léku cca 2,5 Mil Kč
• První rok 6 dávek
• Další roky 3 dávky
Počet pacientů k léčbě SPINRAZA
1. rok 2. rok 3. rok 4. rok 5. rok
prevalence (počet pacientů celkem) typy I-
III
84 84 84 84 84
počet typ I 18 18 18 18 18
počet typ II 39 39 39 39 39
počet typ III 27 27 27 27 27
1. rok 2. rok 3. rok 4. rok 5. rok
počet živě narozených dětí - 114 250 115 099 115 948 116 796
incidence (1:8000) - 14 14 14 15
zahajující léčbu typ I 3 3 3 3
zahajující léčbu typ II 7 7 7 7
zahajující léčbu typ III 4 4 4 5
1. rok 2. rok 3. rok 4. rok 5. rok
náklady na 6 dávek LP Spinraza včetně
nákladů na podání 14 918 480
náklady na 6 dávek LP Spinraza pouze
farmakoterapie 14 914 767
náklady na 3 dávky LP Spinraza včetně
nákladů na podání 7 459 240
náklady na 3 dávky LP Spinraza pouze
farmakoterapie 7 457 384
počet pacientů zahajujících léčbu 14 7 3 3 3
počet pacientů léčených v dalších
letech 0 11 15 15 15
náklady na farmakoterapii typ I 214 772 647 183 444 738 156 764 271 156 930 384 157 096 497
náklady celkem pacienti typ I 214 826 116 183 490 408 156 803 298 156 969 452 157 135 607
počet pacientů zahajujících léčbu 31 14 7 7 7
počet pacientů léčených v dalších
letech 0 25 32 32 32
náklady na farmakoterapii typ II 465 340 736 397 996 106 340 192 381 340 556 248 340 920 115
náklady celkem pacienti typ II 465 456 585 398 095 188 340 277 073 340 641 031 341 004 988
počet pacientů zahajujících léčbu 22 10 4 4 5
počet pacientů léčených v dalších
letech 0 17 23 23 22
náklady na farmakoterapii typ III 322 158 971 274 634 601 234 609 945 234 855 159 235 100 374
náklady celkem pacienti typ III 322 239 174 274 702 973 234 668 352 234 913 628 235 158 904
náklady na farmakoterapii 1 002 272 354 856 075 445 731 566 596 732 341 791 733 116 986
náklady celkem 1 002 521 875 856 288 569 731 748 723 732 524 111 733 299 499
HRAZENÍ ORPHAN DRUGS (NOVELA 48/1997)
• Posuzuje se:
– Účinnost a bezpečnost
– Závažnost onemocnění pro které je určen
– Nenahraditelnost z prostředků veřejného zdravotního pojištění
– Celospolečenský význam možnosti ovlivnění onemocnění a dopady na zdravotní a
sociální zabezpečení
– Přínos přípravku na zlepšení kvality života
– Možnosti pro zajištění poskytování léčby
– Doporučené postupy odborných společností
– Podmínky úhrady (navrhovaná schémata sdílení rizik ze strany držitele registrace)
– Analýza nákladové efektivity
– Analýza dopadu do rozpočtu
NOVELA ZÁKONA 48/1997
• Účastníci řízení
SUKL
Držitel registrace
Zdravotní
pojišťovny
Odborná
společnost
Pacientská
organizace
Řízení
Pacientská organizace musela vzniknout před nejméně 12 měsíci a musí
sdružovat pacienty s daným onemocněním
ROLE ODBORNÝCH SPOLEČNOSTÍ A PACIENTŮ
• Odborná společnost: Role medicínského experta
• Pacientské organizace:
– Pro důkazy – pacienti s daným onemocněním
• Předkládají důkazy zejména o kvalitě života, dopadech na rodinu, sociálních
omezeních
– Pro hlasování – pacienti bez daného onemocnění
POSUZOVACÍ/ROZHODNUTÍ PROCES
• Posouzení:
– Jako dosud, SUKL připraví podklady, pacienti jejich evidenci
• Rozhodnutí:
– Ministerská komise
– Shrnou předložené a vyjádření odborníků
– Rozhodnou o slevě, podmínkách úhrady, centrech…
– Proti tomuto rozhodnutí není odvolání
– Pokud negativní rozhodnutí, držitel registrace může znovu žádat až s
odstupem