Klinické hodnocení nových léčiv u vzácných diagnóz v onkologii – současná situace v Evropě a u nás

ŠTĚRBA, Jaroslav, Sylva ŠTĚRBOVÁ, Daniela KODYTKOVÁ, Dalibor VALÍK and Regina DEMLOVÁ. Klinické hodnocení nových léčiv u vzácných diagnóz v onkologii – současná situace v Evropě a u nás (Clinical evaluation of new drugs against orphan diseases in oncology - the current situation in Europe and in our country). Vnitřní lékařství. Brno: Facta Medica, 2014, vol. 60, Suppl 2, p. 80-85. ISSN 0042-773X.

Basic information

• Original name: Klinické hodnocení nových léčiv u vzácných diagnóz v onkologii – současná situace v Evropě a u nás
• Name (in English): Clinical evaluation of new drugs against orphan diseases in oncology - the current situation in Europe and in our country
• Authors: ŠTĚRBA, Jaroslav (203 Czech Republic, guarantor, belonging to the institution), Sylva ŠTĚRBOVÁ (203 Czech Republic), Daniela KODYTKOVÁ (203 Czech Republic, belonging to the institution), Dalibor VALÍK (203 Czech Republic, belonging to the institution) and Regina DEMLOVÁ (203 Czech Republic, belonging to the institution).
• Edition: Vnitřní lékařství, Brno, Facta Medica, 2014, 0042-773X.

Other information

• Original language: Czech
• Type of outcome: Article in a journal
• Field of Study: 30200 3.2 Clinical medicine
• Country of publisher: Czech Republic
• Confidentiality degree: is not subject to a state or trade secret
• RIV identification code: RIV/00216224:14110/14:00078990
• Organization unit: Faculty of Medicine
• Keywords in English: clinical evaluation; new drugs; orphan diseases in oncology
• Tags: EL OK
• Tags: Reviewed

Abstract

Nádorová onemocnění představují i nadále jednu z hlavních příčin úmrtí mezi nemocemi napříč věkovým spektrem. Nádory u dětí však představují méně než 1 % z celkového počtu nádorů v populaci a z hlediska definice vzácných onemocnění v Evropě jsou všechny dětské zhoubné nádory vzácná onemocnění. Z tohoto důvodu stojí spíše mimo hlavní proud výzkumu a vývoje nových protinádorových léčiv. V EU je každý rok diagnostikováno kolem 30 000 nových nádorových onemocnění u dětí a mladistvých a přibližně 80 % z nich dosahuje dlouhodobých remisí dominantně konvenčními metodami léčby. Zároveň však téměř 6 000 dětí a adolescentů každý rok na zhoubné nádory umírá, a proto nádory zůstávají i nadále velmi významnou příčinou morbidity i mortality. Z tohoto důvodu trvá poptávka po nových a bezpečných léčivých přípravcích pro děti s nádory, které by vedly ke zlepšení přežití dětí se zhoubnými nádory a zároveň ke snížení rizika pozdních následků onkologické péče. V posledních 10 letech však na 20 realizovaných klinických studií fáze I v onkologii dospělých připadá pouze 1 pediatrická studie, a to spíše ve státech EU 15, než u nás. Problematika klinického testování nových léčiv u vzácných nádorových onemocnění je velmi komplexní, komplikovaná a příčiny současného nepříliš uspokojivého stavu lze spatřovat v několika oblastech. Jde zejména o oblasti legislativně právní, problém stanovení správné dávky, testování léku v monoterapii či kombinaci, zda hodnotit nová léčiva na pacientech až s pokročilým onemocněním nebo již u de novo diagnostikovaných pacientů, dále ekvita (rovnost) přístupu k novým testovaným lékům, stanovení priorit jednotlivých molekul/léků pro klinické hodnocení, vyvažování konfliktu zájmů na jedné straně a dostatečné odbornosti na straně druhé a v neposlední řadě pak potřeba nových metodologií a statistických přístupů. Cílem tohoto článku je popsat komplexnost problematiky inkorporace nových, moderních léčiv pro onkologicky nemocné pacienty se vzácnými diagnózami, včetně dětí.

Abstract (in English)

Cancer represents one of the main causes of death among diseases across the age spectrum. Tumors in children, however, represent less than 1% of the total number of cancers in the population and in terms of the definition of orphan diseases in Europe are all children's cancers considered as orphan diseases. This is the reason why the re¬search and development of new agents against cancer in childhood stands outside of the main interest. Every year around 30,000 new cases of cancer in children and adolescents are diagnosed in the European Unioun (EU) and ap¬proximately 80% of them achieve long-term remission using mainly conventional methods of treatment. However, almost 6,000 children and adolescents die every year of malignant tumors therefore cancer remains a major cause of morbidity and mortality. Consequently, there is a demand for new and safe drugs for children suffering from cancer which would lead to improved survival and to risk reduction of late adverse effects of cancer treatment. In the past 10 years in the EU, more in the EU-15 than in our country, 20 performed oncology trials in phase I involving adults account for only one trial in pediatric patients. The issue of new drugs clinical testing in rare cancers is very complex, complicated and for current unsatisfactory situation might be responsible various aspects. These aspects contain the legislative field, the problem of determining the correct dose of testing drug as a single agent or in combination therapy, the use of testing drug in advanced disease or already in de novo diagnosed patients, as well as equity (equal) access to new drugs being tested, the goal set for each molecule/drug in clinical trials, the conflict of interest balanced with sufficient professionalism and last but not least, the need for new methodologies and sta¬tistical approaches. The aim of this article is to describe the issue complexity of incorporation of new, modern drug for cancer patients with orphan diseases, including children.

Links

• LM2011017, research and development project: Name: Advanced Cell Immunotherapy Unit - ACIU

Investor: Ministry of Education, Youth and Sports of the CR

• LM2013034, research and development project: Name: Projekt CZECRIN v rámci budování české části výzkumné infrastruktury pan-evropského významu v rámci Evropského konsorcia pro výzkumnou infrastrukturu (ERIC)

Investor: Ministry of Education, Youth and Sports of the CR