Detailed Information on Publication Record
2017
Zkušenosti s léčbou ruxolitinibem u pacientu s myelofibrózou a pravou polycytemií na českých hematologických pracovištích
WEINBERGEROVÁ, Barbora, Petra ČIČÁTKOVÁ, M. PALOVÁ, L. STEJSKAL, P. BĚLOHLÁVKOVÁ et. al.Basic information
Original name
Zkušenosti s léčbou ruxolitinibem u pacientu s myelofibrózou a pravou polycytemií na českých hematologických pracovištích
Name (in English)
Experience with ruxolitinib in the treatment of myelofibrosis and polycythaemia vera at Czech haematological institutions
Authors
WEINBERGEROVÁ, Barbora (203 Czech Republic, guarantor, belonging to the institution), Petra ČIČÁTKOVÁ (203 Czech Republic, belonging to the institution), M. PALOVÁ (203 Czech Republic), L. STEJSKAL (203 Czech Republic), P. BĚLOHLÁVKOVÁ (203 Czech Republic), Jarmila KISSOVÁ (203 Czech Republic), L. WALTEROVÁ (203 Czech Republic), H. FRAŇKOVÁ (203 Czech Republic), O. ČERNÁ (203 Czech Republic), L. LAKOMÁ (203 Czech Republic), Martin BREJCHA (203 Czech Republic), J. PELKOVÁ (203 Czech Republic), M. SCHÜTZOVÁ (203 Czech Republic), J. OBERNAUEROVÁ (203 Czech Republic), D. NECHVÍLOVÁ (203 Czech Republic), E. BOGOCZOVÁ (203 Czech Republic), A. HLUŠÍ (203 Czech Republic), E. FABER (203 Czech Republic), Miroslav PENKA (203 Czech Republic), Yvona BRYCHTOVÁ (203 Czech Republic, belonging to the institution), Libor ČERVINEK (203 Czech Republic), Michael DOUBEK (203 Czech Republic, belonging to the institution), P. ŽÁK (203 Czech Republic), Jiří MAYER (203 Czech Republic, belonging to the institution) and Zdeněk RÁČIL (203 Czech Republic, belonging to the institution)
Edition
Transfuze a hematologie dnes, Praha, Česká lékařská společnost J.E. Purkyně, 2017, 1213-5763
Other information
Language
Czech
Type of outcome
Článek v odborném periodiku
Field of Study
30205 Hematology
Country of publisher
Czech Republic
Confidentiality degree
není předmětem státního či obchodního tajemství
RIV identification code
RIV/00216224:14110/17:00097374
Organization unit
Faculty of Medicine
Keywords (in Czech)
ruxolitinib; myelofibróza; pravá polycytemie; léčebný efekt; toxicita
Keywords in English
Drug toxicity; Myelofibrosis; Polycythaemia vera; Ruxolitinib; Treatment outcome
Tags
Tags
International impact, Reviewed
Změněno: 22/3/2018 15:32, Soňa Böhmová
V originále
Úvod: Ruxolitinib, inhibitor Janusových kináz l a 2, prokázal účinnost u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií v mezinárodních randomizovaných studiích COMFORT-I, COMFORT-II a RESPONSE. Ve srovnání s placebem a nejlepší dostupnou léčbou dosáhl lepších výsledků týkajících se zmenšení splenomegalie, zmírnění průvodních symptomů nemocí, udržení hodnoty hematokritu, zlepšení kvality života a celkového přežívání. Materiál a metodika: Retrospektivní analýza zahrnovala zhodnocení efektu a nežádoucích účinků léčby ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií léčených na celkem 14 českých hematologických pracovištích v letech 2013-2016. Výsledky: Myelofibróza - celkem bylo hodnoceno 62 pacientů s myelofibrózou léčených ruxolitinibem. Nejčastější indikací k zahájení léčby byla současná splenomegalie a průvodní symptomatologie u 54 (87,1 %) případů. 43 (72,9 %) pacientů se vstupní splenomegalií dosáhlo zmenšení hmatatelné velikosti sleziny o 21/3 původní velikosti s mediánem jeho dosažení 4 týdny od zahájení léčby. K vymizení B symptomatologie (hmotnostní úbytek, teploty a noční pocení) došlo u 38 z 41 pacientů s mediánem 4 týdnů od zahájení léčby (92,7 %). Rozvoj anémíe a trombocytopenie stupně 3-4 byl pozorován u 11 (18,0 %) a 13 (21,3 %) pacientů. V souboru přežívá 46 (74,2 %) nemocných. U 25 (40,3 %) pacientů byla léčba ruxolitinibem ukončena, nejčastěji z důvodu její neúčinnosti (16,1 % pacientů) nebo hematologické toxicity (8,1 % pacientů). Medián délky léčby ruxolitinibem v souboru byl 41 týdnů. Pravá polycytemie - celkem bylo ruxolitinibem léčeno 8 pacientů s pravou polycytemií rezistentních k předchozí léčbě a/nebo ji netolerujících. Šest (75,0 %) pacientů dosáhlo kompletní remise. U všech pacientů došlo k vymizení průvodní symptomatologie. U žádného pacienta se nevyskytla toxicita stupně 3-4. V době hodnocení souboru byly všichni pacienti na léčbě ruxolitinibem s mediánem její délky 32,5 týdnů.
In English
Ruxolitinib, a Janus kinase 1 and 2 inhibitor, demonstrated efficacy in patients with myelofibrosis and polycythaemia vera in the randomized COMFORT-I, COMFORT-II and RESPONSE studies. Ruxolitinib demonstrated superior durable reduction of splenomegaly and disease-associated symptoms, maintenance of haematocrit values, improvement in quality of life and overall survival compared to placebo or best available therapy. Material and Methods: A retrospective analysis evaluated efficacy and tolerability of ruxolitinib in a cohort of unselected myelofibrosis and polycythaemia vera patients treated in routine clinical practice at 14 Czech haematological centres from 2013 to 2016. Results: Myelofibrosis -a total of 62 patients with myelofibrosis treated with ruxolitinib were evaluated. The most frequent indication for treatment was concurrent splenomegaly and constitutional symptoms in 54 (87.1%) cases. ReductionASTERISK OPERATOR1/3 in palpable spleen length was achieved in 43 (72.9%) patients with baseline splenomegaly at a median of 4 weeks after starting therapy. Constitutional symptoms receded in 38 (92.7%) of 41 patients at a median of 4 weeks after starting therapy. While on ruxolitinib, eleven (18.0%) patients developed grade 3-4 anaemia and thirteen (21.3%) patients developed grade 3-4 thrombocytopenia. Forty six (74.2%) patients survived. Twenty five (40.3%) patients discontinued therapy, most frequently due to inefficacy (16.1% of patients) or haematological toxicity (8.1% of patients). Median duration of ruxolitinib therapy was 41 weeks. Polycythaemia vera -a total of 8 patients with polycythaemia vera treated with ruxolitinib because of resistance or intolerance of previous treatment was analysed. Six (75.0%) patients achieved complete remission. All patients experienced resolution of disease-associated symptoms. No patient developed grade 3 to 4 toxicity. At evaluation, all patients remained on ruxolitinib with a median duration of 32.5 weeks.
Links
| MUNI/A/1106/2016, interní kód MU |
|