Podán přehled jednotlivých fází klinického zkoušení léků od prvého podání léku zdravým dobrovolníkům fáze I až po předregistrační hodnocení fáze IV. Největší těžiště klinických studií ale je ve fázích II a III. Je nastíněna metodika klinických studií. V další části jsou rozebrána úskalí klinického zkoušení a jsou dány příklady z různých klinických studií, aby bylo patrné, o jak složitou problematiku se jedná. Pro srovnání různých typů léčby u různých onemocnění se v celém světě osvědčily nejméně dva parametry – NNT (number needed to treat – počet nemocných potřebných léčit k záchraně života za časové období) a QALY (cost per quality-adjusted life-year gained – cena za jeden kvalitní rok života).