Terciární profylaxe u dospělých pacientů s hemofilií

ROMANOVÁ, Gabriela, Petr SMEJKAL, Pavel POLÁK and Miroslav PENKA. Terciární profylaxe u dospělých pacientů s hemofilií. Remedia. Praha: Medical Tribune CZ, 2017, vol. 27, 4/2017, p. 364-367. ISSN 0862-8947.

Basic information

• Original name: Terciární profylaxe u dospělých pacientů s hemofilií
• Name in Czech: Terciární profylaxe u dospělých pacientů s hemofilií
• Authors: ROMANOVÁ, Gabriela, Petr SMEJKAL, Pavel POLÁK and Miroslav PENKA.
• Edition: Remedia, Praha, Medical Tribune CZ, 2017, 0862-8947.

Other information

• Type of outcome: Article in a journal
• Confidentiality degree: is not subject to a state or trade secret
• Keywords (in Czech): hemofilie – artropatie – krvácení – léčba on demand – profylaxe
• Keywords in English: hemofilie – artropatie – krvácení – léčba on demand – profylaxe
• Tags: Reviewed

Abstract

Profylaxe je definována jako racionální aplikace chybějícího koagulačního faktoru k prevenci výskytu život ohrožujícího krvácení a kloubního krvácení. Cílem je udržet koncentraci koagulačního faktoru nad 1–3 %, pokud bychom však chtěli spontánnímu krvácení zabránit zcela, musela by být cílová hodnota vyšší než 12 %. Jako terciární označujeme profylaxi, která je zavedena pacientovi až v dospělém věku, již při existující hemofilické artropatii, často po předchozí léčbě tzv. on demand (aplikace koagulačního faktoru v případě krvácení). Zavedení terciární profylaxe mohou provázet různé překážky, jako jsou finanční či psychosociální problémy, věk, přidružená onemocnění. Převedení dospělého pacienta z léčby tzv. on demand na profylaxi musí být posouzeno přísně individuálně a musí nemocnému jednoznačně snížit frekvenci krvácení a zlepšit kvalitu života. Současně by v ideálním případě měly být finanční náklady vynaložené na profylaxi vykompenzovány oddálením náročných, zejména ortopedických výkonů. Vyhodnocení klinického efektu profylaxe napomáhá vyšetření kloubního skóre (HJHS , Petterssonovo skóre), zobrazovací vyšetření (RTG, UZ , MR), dále ortopedické, rehabilitační a psychologické vyšetření.

Abstract (in Czech)

Profylaxe je definována jako racionální aplikace chybějícího koagulačního faktoru k prevenci výskytu život ohrožujícího krvácení a kloubního krvácení. Cílem je udržet koncentraci koagulačního faktoru nad 1–3 %, pokud bychom však chtěli spontánnímu krvácení zabránit zcela, musela by být cílová hodnota vyšší než 12 %. Jako terciární označujeme profylaxi, která je zavedena pacientovi až v dospělém věku, již při existující hemofilické artropatii, často po předchozí léčbě tzv. on demand (aplikace koagulačního faktoru v případě krvácení). Zavedení terciární profylaxe mohou provázet různé překážky, jako jsou finanční či psychosociální problémy, věk, přidružená onemocnění. Převedení dospělého pacienta z léčby tzv. on demand na profylaxi musí být posouzeno přísně individuálně a musí nemocnému jednoznačně snížit frekvenci krvácení a zlepšit kvalitu života. Současně by v ideálním případě měly být finanční náklady vynaložené na profylaxi vykompenzovány oddálením náročných, zejména ortopedických výkonů. Vyhodnocení klinického efektu profylaxe napomáhá vyšetření kloubního skóre (HJHS , Petterssonovo skóre), zobrazovací vyšetření (RTG, UZ , MR), dále ortopedické, rehabilitační a psychologické vyšetření.

Abstract (in English)

Prophylaxis is defined as rational application of the clotting factor concentrate with the aim of preventing life‑threatening haemorrhage as well as bleeding inside joints. The goal is to maintain blood coagulation factor level above 1–3%, but if we want the occurrence of spontaneous bleeding to be prevented completely we have to keep the target level above 12%. Tertiary prophylaxis is defined as a clotting factor substitution in a patient of adult age with pre‑existing haemophilia arthropathy, often following previous on demand treatment. The introduction of tertiary prophylaxis can be accompanied by various obstacles, such as financial, and psychosocial issues, age, and comorbidities. Switching an adult patient from the on demand treatment to tertiary prophylaxis must be assessed strictly on an individual basis and such a change must clearly reduce the patient’s frequency of bleeding and improve the quality of life. At the same time, the financial costs incurred for prophylaxis should be ideally compensated by delaying the costly, especially orthopaedic surgical procedures. Evaluation of joint score (HJHS , Pettersson score), joint imaging (X‑ray, ultrasound, MRI ), orthopaedic, physiotherapy, and psychological examination should help in assessing the effect of prophylaxis.