Chronická myeloidní leukemie - aktuální léčebné možnosti

ČIČÁTKOVÁ, Petra, Tomáš HORŇÁK and Daniela ŽÁČKOVÁ. Chronická myeloidní leukemie - aktuální léčebné možnosti (Chronic myeloid leukaemia - current treatment options). Farmakoterapie. Praha: Farmakon press, 2022, vol. 22, 18 (supplementum), p. 6-13. ISSN 1801-1209.

Basic information

• Original name: Chronická myeloidní leukemie - aktuální léčebné možnosti
• Name (in English): Chronic myeloid leukaemia - current treatment options
• Authors: ČIČÁTKOVÁ, Petra (203 Czech Republic, guarantor, belonging to the institution), Tomáš HORŇÁK (703 Slovakia, belonging to the institution) and Daniela ŽÁČKOVÁ (203 Czech Republic, belonging to the institution).
• Edition: Farmakoterapie, Praha, Farmakon press, 2022, 1801-1209.

Other information

• Original language: Czech
• Type of outcome: Article in a journal
• Field of Study: 30205 Hematology
• Country of publisher: Czech Republic
• Confidentiality degree: is not subject to a state or trade secret
• WWW: URL
• RIV identification code: RIV/00216224:14110/22:00125930
• Organization unit: Faculty of Medicine
• Keywords (in Czech): chronická myeloidní leukemie; inhibitory tyrosinkináz; remise bez nutnosti terapie
• Keywords in English: chronic myeloid leukemia; tyrosine kinase inhibitors; treatment free remission
• Tags: rivok
• Tags: Reviewed

Abstract

Léčba chronické myeloidní leukemie (CML) je založena na inhibitorech tyrosinkináz cílených na tyrosinkinázu BCR::ABL1. S jejich zavedením se prodloužila délka života pacientů s nově diagnostikovaným onemocněním na úroveň zdravých vrstevníků a CML má nyní výbornou prognózu. Pro terapii CML v chronické fázi je v České republice k dispozici v 1. linii imatinib a nilotinib, který sice navozuje léčebnou odpověď rychleji, ale jeho podávání může být spojeno se závažnými nežádoucími účinky v podobě poruch metabolismu či až život ohrožujících cévních nežádoucích účinků. Jeho podání by tak mělo být individuálně zváženo a v klinické praxi ho využíváme spíše u mladších a méně komorbidních pacientů. V případě nesnášenlivosti či rezistence pak máme k dispozici další inhibitory tyrosinkináz dasatinib, bosutinib a ponatinib a do klinické praxe se postupně přesouvá také asciminib, jediný alosterický inhibitor. Stále neutěšená je terapie blastického zvratu, kde musíme sáhnout k podání intenzivní chemoterapie a nezřídka také k alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk. Novým cílem léčby se stává remise bez nutnosti terapie, která je v současné době rezervována pro pacienty se setrvalou hlubokou molekulární odpovědí a dlouhodobě je udržena asi polovinou z této skupiny nemocných. Z celkového počtu pacientů s CML jde stále jen o zlomek, 10–20 %, a proto v budoucnu doufáme v odhalení faktorů prediktivních k úspěšnému vysazení terapie a ve zvýšení dostupnosti tohoto postupu. V předkládané práci jsou komplexně shrnuty stávající léčebné možnosti včetně slibných nových látek, které jsou podrobovány klinickému zkoušení.

Abstract (in English)

The chronic myeloid leukaemia (CML) treatment is based on tyrosine kinase inhibitors targeted to BCR::ABL1 tyrosine kinase. Their introduction has extended the life expectancy of patients with newly diagnosed disease to the level of healthy peers and nowadays, CML has an excellent prognosis. For the chronic phase CML therapy, imatinib and nilotinib are available in the first line in the Czech Republic. Nilotinib induces responses more rapidly, but its administration may be associated with serious side effects such as metabolic disorders or even life-threatening vascular events. Therefore, its administration should be considered individually and in routine practice it is used rather in younger and less comorbid patients. In case of intolerance or resistance, dasatinib, bosutinib and ponatinib are available and asciminib, the only allosteric inhibitor, has been gradually moving into the clinical practice. The therapy of blast crisis is still unsuccessful and the administration of intensive chemotherapy and often allogeneic transplantation of hematopoietic stem cells is usually necessary to cure the patient. Treatment-free remission has become a new goal of CML therapy, which is currently reserved for patients with a sustained deep molecular response and is maintained in about half of these patients. However, this represents only a small fraction of CML patients, 10–20%. We therefore hope that the factors predicting successful treatment-free remission will be identified soon, and availability of this procedure will increase significantly. This paper comprehensively summarizes current treatment options including new promising drugs in clinical trials.

Links

• MUNI/A/1330/2021, interní kód MU: Name: Nové přístupy ve výzkumu, diagnostice a terapii hematologických malignit IX (Acronym: VýDiTeHeMa IX)

Investor: Masaryk University