Asciminib - nová možnost v léčbě CML

HORŇÁK, Tomáš, Petra ČIČÁTKOVÁ and Daniela ŽÁČKOVÁ. Asciminib - nová možnost v léčbě CML (Asciminib - a new option in the treatment of CML). Farmakoterapie. Praha: Farmakon Press, spol. s.r.o, 2023, vol. 19, No 3, p. 313-324. ISSN 1801-1209.

Basic information

• Original name: Asciminib - nová možnost v léčbě CML
• Name (in English): Asciminib - a new option in the treatment of CML
• Authors: HORŇÁK, Tomáš (703 Slovakia, belonging to the institution), Petra ČIČÁTKOVÁ (203 Czech Republic, belonging to the institution) and Daniela ŽÁČKOVÁ (203 Czech Republic, belonging to the institution).
• Edition: Farmakoterapie, Praha, Farmakon Press, spol. s.r.o, 2023, 1801-1209.

Other information

• Original language: Czech
• Type of outcome: Article in a journal
• Field of Study: 30205 Hematology
• Country of publisher: Czech Republic
• Confidentiality degree: is not subject to a state or trade secret
• WWW: URL
• RIV identification code: RIV/00216224:14110/23:00133844
• Organization unit: Faculty of Medicine
• Keywords (in Czech): chronická myeloidní leukemie; tyrosinkinázové inhibitory; asciminib; inhibitor STAMP
• Keywords in English: chronic myeloid leukaemia; tyrosine kinase inhibitors; asciminib; STAMP inhibitor
• Tags: rivok
• Tags: Reviewed

Abstract

Prognóza pacientů s chronickou myeloidní leukemii (CML) se za posledních více než 20 let radikálně změnila. Stalo se tak díky zavedení cílené léčby imatinibem, prvním tyrosinkinázovým inhibitorem (TKI), záhy následovaným dalšími TKI 2. a 3. generace. Očekávaná délka dožití pacientů s CML na léčbě TKI dosahuje délky dožití běžné populace. Léčba TKI však není bez rizika. Na jedné straně stojí rozvoj rezistence na léčbu a s ním spojená ztráta léčebné odpovědi, na straně druhé jsou známá rizika nežádoucích účinků, které mohou omezovat kvalitu života, ale i být život ohrožující. Proto nyní do klinické praxe přichází asciminib, nový TKI, který se svým specifickým místem účinku vykazuje potenciál znovu navodit léčebnou odpověď u pacientů rezistentních na předchozí TKI a zároveň vykazuje lepší bezpečnostní profil. Studie I. a III. fáze potvrdily účinnost a bezpečnost asciminibu u nemocných po alespoň dvou neúspěšných liniích léčby. Na základě studie III. fáze (ASCEMBL) byl již asciminib registrován k použití u pacientů v USA a Evropě (včetně ČR). Probíhají i studie zaměřené jak na možnosti kombinační léčby s dostupnými TKI u předléčených pacientů, tak i na možnosti monoterapie asciminibem u nově diagnostikované CML.

Abstract (in English)

Prognosis of patients with chronic myeloid leukaemia (CML) has changed radically over the past 20 years. This was due to the introduction of targeted therapy with imatinib, the first tyrosine kinase inhibitor (TKI), followed by other 2nd and 3rd generation TKIs. The life expectancy of CML patients treated with TKIs is close to that of the general population. However, TKI treatment is not without risk. On the one hand, there is the development of resistance to the TKI followed by loss of treatment response, on the other hand, there are the known risks of adverse events which can affect the quality of life or even be life-threatening. Therefore, asciminib, a new TKIm has been introduced to the clinical practice. With its new mechanism of action, asciminib shows a potential to reinduce the treatment response in patients resistant to previous TKIs while exhibiting an improved safety profile. Phase I and III studies have shown its efficacy and safety in patients after at least 2 previous lines of TKI therapy. Based on a phase III study (ASCEMBL), asciminib has already been registered for use in patients in the US and Europe (including the Czech Republic). Studies are also underway to investigate both the possibility of combination therapy of asciminib with other TKIs in pretreated patients and the possibility of asciminib monotherapy in newly diagnosed CML.

Links

• MUNI/A/1224/2022, interní kód MU: Name: Nové přístupy ve výzkumu, diagnostice a terapii hematologických malignit X

Investor: Masaryk University