Role farmakoterapie v léčbě amyotrofické laterální sklerózy

BETÍK, Adam and Eva VLČKOVÁ. Role farmakoterapie v léčbě amyotrofické laterální sklerózy (Role of pharmacotherapy in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis). Klinická farmakologie a farmacie. Olomouc: Solen, s. r. o., 2024, vol. 38, No 2, p. 67-71. ISSN 1212-7973. Available from: https://dx.doi.org/10.36290/far.2024.011.

Basic information

• Original name: Role farmakoterapie v léčbě amyotrofické laterální sklerózy
• Name (in English): Role of pharmacotherapy in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis
• Authors: BETÍK, Adam (703 Slovakia, belonging to the institution) and Eva VLČKOVÁ (203 Czech Republic, belonging to the institution).
• Edition: Klinická farmakologie a farmacie, Olomouc, Solen, s. r. o. 2024, 1212-7973.

Other information

• Original language: Czech
• Type of outcome: Article in a journal
• Field of Study: 30210 Clinical neurology
• Country of publisher: Czech Republic
• Confidentiality degree: is not subject to a state or trade secret
• WWW: URL
• Organization unit: Faculty of Medicine
• Doi: http://dx.doi.org/10.36290/far.2024.011
• Keywords (in Czech): amyotrofická laterální skleróza; farmakoterapie; riluzol; tofersen; symptomatická léčba; paliativní péče
• Keywords in English: amyotrophic lateral sclerosis; pharmacotherapy; riluzole; tofersen; symptomatic treatment; palliative care
• Tags: rivok
• Tags: Reviewed

Abstract

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je nevyléčitelné neurodegenerativní onemocnění s nejasnou patofyziologií a závažnou prognózou. Farmakoterapie v léčbě ALS cílí na zpomalení progrese a zmírnění symptomů onemocnění. První a aktuálně jediný lék zpomalující průběh onemocnění, který je určen pro celou populaci ALS pacientů, je riluzol. Pro geneticky predisponované pacienty s mutací v genu pro superoxiddismutázu (SOD1) je americkou a zcela recentně i evropskou lékovou agenturou schválen tofersen. Symptomatická farmakoterapie umožňuje zmírnit spasticitu, sialoreu, krampi, depresi, emoční nestabilitu a v terminálním stadiu onemocnění také dušnost.

Abstract (in English)

amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is an incurable neurodegenerative disease with unclear pathophysiology and poor prognosis. Pharmacotherapy in the treatment of ALS is aimed at slowing disease progression and alleviating symptoms. The first and currently only drug that slows disease progression and is available to an unselected population is riluzole. For genetically predisposed patients with a mutation in the gene for superoxide dismutase (SOD1), tofersen is approved by the US Food and Drug Administration and more recently by the European Medicines Agency. European approval is expected soon. Symptomatic pharmacotherapy improves spasticity, sialorrhea, spasms, depression, emotional instability and, in palliative care at the end of life, dyspnea.

Links

• MUNI/A/1525/2023, interní kód MU: Name: Diagnostika komplikací a komorbidit neurologických onemocnění

Investor: Masaryk University