k 2024

Využití epizomů v genové terapii

KOHOUTEK, Jiří a Viktor KOSTOHRYZ

Základní údaje

Originální název

Využití epizomů v genové terapii

Název anglicky

Utilization of episomes in gene therapies

Autoři

Vydání

XXVII. Biologické dny, 2024

Další údaje

Jazyk

čeština

Typ výsledku

Prezentace na konferencích

Stát vydavatele

Česká republika

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Odkazy

Organizační jednotka

Přírodovědecká fakulta
Změněno: 9. 9. 2024 13:56, Mgr. Viktor Kostohryz

Anotace

V originále

Epizomy jsou plazmidové konstrukty, které nesou specifickou sekvencí "S/MAR", která jim umožňuje setrvávat v podobě extrachromozomální kruhové DNA po mnoha buněčných děleních buněk. Na rozdíl od klasických plazmidů nepodléhají epizomy epigenetickému umlčování v jádře buněk a jejich mimořádnou výhodou je to, že se neintegrují do genomové DNA. Právě tyto kvality dělají epizomy vhodným kandidátem pro genovou terapii. Nedávno jsme identifikovali lidský protein hnRNP U, jako jeden z faktorů, které jsou důležité pro navození extrachromozomálního stavu (epizomální retence) epizomů v lidských buňkách. Na základě získaných poznatků. hodláme vyvinout vylepšenou generaci epizomálních vektorů, které využijeme k přípravě T buněk s trvalou transgenní expresi CAR. Naším cílem je vytvořit a otestovat robustní expresní systém pro CAR v T buňkách, který minimalizuje negativní účinky spojené s integračními vektory, jako je náhodná genomová integrace, imunogenicita a nízká přechodná exprese transgenu.