k 2024

Využití epizomů v genové terapii

KOHOUTEK, Jiří and Viktor KOSTOHRYZ

Basic information

Original name

Využití epizomů v genové terapii

Name (in English)

Utilization of episomes in gene therapies

Authors

Edition

XXVII. Biologické dny, 2024

Other information

Language

Czech

Type of outcome

Prezentace na konferencích

Country of publisher

Czech Republic

Confidentiality degree

není předmětem státního či obchodního tajemství

References:

Organization unit

Faculty of Science
Změněno: 9/9/2024 13:56, Mgr. Viktor Kostohryz

Abstract

V originále

Epizomy jsou plazmidové konstrukty, které nesou specifickou sekvencí "S/MAR", která jim umožňuje setrvávat v podobě extrachromozomální kruhové DNA po mnoha buněčných děleních buněk. Na rozdíl od klasických plazmidů nepodléhají epizomy epigenetickému umlčování v jádře buněk a jejich mimořádnou výhodou je to, že se neintegrují do genomové DNA. Právě tyto kvality dělají epizomy vhodným kandidátem pro genovou terapii. Nedávno jsme identifikovali lidský protein hnRNP U, jako jeden z faktorů, které jsou důležité pro navození extrachromozomálního stavu (epizomální retence) epizomů v lidských buňkách. Na základě získaných poznatků. hodláme vyvinout vylepšenou generaci epizomálních vektorů, které využijeme k přípravě T buněk s trvalou transgenní expresi CAR. Naším cílem je vytvořit a otestovat robustní expresní systém pro CAR v T buňkách, který minimalizuje negativní účinky spojené s integračními vektory, jako je náhodná genomová integrace, imunogenicita a nízká přechodná exprese transgenu.