J 2013

Pluripotent stem cells and gene therapy

ŠIMARA, Pavel, Jason MOTL a Dan KAUFMAN

Základní údaje

Originální název

Pluripotent stem cells and gene therapy

Autoři

ŠIMARA, Pavel (203 Česká republika, garant, domácí), Jason MOTL (840 Spojené státy) a Dan KAUFMAN (840 Spojené státy)

Vydání

Translational Research, 2013, 1931-5244

Další údaje

Jazyk

angličtina

Typ výsledku

Článek v odborném periodiku

Obor

10601 Cell biology

Stát vydavatele

Spojené státy

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Odkazy

Impakt faktor

Impact factor: 4.044

Kód RIV

RIV/00216224:14330/13:00068030

Organizační jednotka

Fakulta informatiky

UT WoS

000316837400008

Klíčová slova anglicky

pluripotent stem cells; gene therapy

Štítky

Změněno: 2. 3. 2018 10:11, Mgr. Pavel Šimara, Ph.D.

Anotace

V originále

Human pluripotent stem cells represent an accessible cell source for novel cell-based clinical research and therapies. With the realization of induced pluripotent stem cells (iPSCs), it is possible to produce almost any desired cell type from any patient's cells. Current developments in gene modification methods have opened the possibility for creating genetically corrected human iPSCs for certain genetic diseases that could be used later in autologous transplantation. Promising preclinical studies have demonstrated correction of disease-causing mutations in a number of hematological, neuronal, and muscular disorders. This review aims to summarize these recent advances with a focus on iPSC generation techniques, as well as gene modification methods. We will then further discuss some of the main obstacles remaining to be overcome before successful application of human pluripotent stem cell-based therapy arrives in the clinic and what the future of stem cell research may look like.

Návaznosti

MSM0021622430, záměr
Název: Funkční a molekulární charakteristiky nádorových a normálních kmenových buněk - identifikace cílů pro nová terapeutika a terapeutické strategie
Investor: Ministerstvo školství, mládeže a tělovýchovy ČR, Funkční a molekulární charakteristiky nádorových a normálních kmenových buněk - identifikace cílů pro nová terapeutika a terapeutické strategie