J 2015

Terapeutický efekt a tolerance ipilimumabu u metastatického maligního melanomu v dětském věku - kazuistika

BAJČIOVÁ, Viera

Základní údaje

Originální název

Terapeutický efekt a tolerance ipilimumabu u metastatického maligního melanomu v dětském věku - kazuistika

Název anglicky

Therapeutic Effect and Tolerance of Ipilimumam in Metastatic Malignant Melanoma in Children - a Case Report

Autoři

BAJČIOVÁ, Viera (703 Slovensko, garant, domácí)

Vydání

Klinická onkologie, Praha, Česká lékařská společnost J.E. Purkyně, 2015, 0862-495X

Další údaje

Jazyk

čeština

Typ výsledku

Článek v odborném periodiku

Obor

30200 3.2 Clinical medicine

Stát vydavatele

Česká republika

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Kód RIV

RIV/00216224:14110/15:00085305

Organizační jednotka

Lékařská fakulta

DOI

Klíčová slova česky

maligní melanom; dětské nádory; imunoterapie

Klíčová slova anglicky

malignant melanoma; childhood cancer; immunotherapy

Štítky

Příznaky

Mezinárodní význam, Recenzováno
Změněno: 5. 5. 2016 13:21, Ing. Mgr. Věra Pospíšilíková

Anotace

ORIG EN

V originále

Východiska: Maligní melanom je vzácný typ nádoru v dětské populaci. Příčiny vzniku často nejsou známé. Klinické příznaky jsou nespecifické, klinické chování a biologické znaky se liší od melanomu dospělé populace. Nejvýznamnějším prognostickým faktorem je rozsah nemoci. Pro lokalizovaný melanom je chirurgická resekce metodou volby, pokročilý a metastatický melanom patří mezi nevyléčitelné nemoci. Revoluční změny v léčbě melanomu přinesla protinádorová imunoterapie. Kazuistika: Prezentujeme případ osmiletého chlapce s metastatickým maligním melanomem neznámého origa na základě mutace TP53 (Li-Fraumeni syndrom). Absolvoval resekci metastázy a adjuvantní chemoterapii temozolomidem. Klinická remise byla dosažena na konci léčby. Dva roky od konce léčby byla potvrzena metastatická progrese do plic. Absolvoval imunoterapii ipilímumabem, dle našich informací jako první dítě mladší 12 let v Evropě. Celkem absolvoval indukční fázi a dvě reindukce ipilimumabu. Pro irAE (immune related adverse event) grade III byla další podání ipilimumabu s premedikací kortikoidy a antihistaminiky. Rozvinul rovněž asymptomatickou thyreoitidu. Nejlepší dokumentovaná odpověď byla stabilní nemoc. Celkový klinický stav byl excelentní. Po třech letech od první progrese dokumentována další masivní progrese v plicích, zahájil léčbu anti-PD-1 monoklonální protilátkou (pembrolizumab), ve které aktuálně pokračuje. Celkově pacient přežívá 74 měsíců. Závěr: Prezentovaná kazuistika podporuje podání imunoterapie u dětských pacientů mladších 12 let. Léčebný efekt vedl k výraznému prodloužení celkového přežití, toxicita je akceptovatelná. Problémem zůstává výrazně limitovaný počet klinických pediatrických studií s imunoterapii.

Anglicky

Background: Malignant melanoma is a rare malignancy in the pediatric population. Etiology is usually unknown. Clinical symptoms are non-specific, clinical behavior and biology features may differ from those in an adult population. The most important prognostic factor is spread of disease. Surgical resection is treatment of choice for localized melanoma. Advanced and metastatic melanoma is still an incurable disease. Cose: We are presenting an eight-year-old boy with metastatic malignant melanoma of unknown origin based on TP53 mutation (Li-Fraumeni syndrome). He underwent surgery and adjuvant chemotherapy (temozolomide as single agent). Complete remission was achieved at the end of treatment. Two years after the end of therapy (and 31 months from diagnosis) he developed metastatic progression to the lungs. He has received immunotherapy with ipilimumab, according to our knowledge as the first child under the age of 12 in Europe. He completed three courses of ipilimumab, with irAE (immune related adverse event) grade III during the first course of anti CTLA-4. Therefore, further doses of ipilimumab were given with corticoids and antihistamines as premedication. Also, asymptomatic thyreoiditis grade II has been confirmed. The best documented treatment response is stable disease. Performance status was excellent. Three years since the first progression, he developed further massive progression to the lungs. Second line immunotherapy with anti-PD-1 monoclonal antibody (pembrolizumab) is currently going on. So far, the overall survival of the patient is 74 months. Conclusion: The presented case study supports the administration of immunotherapy in children younger than 12 years. Therapeutic effect has led to significant overall survival with tolerable toxicity. The problem remains significantly limited number of pediatric clinical trials using immunotherapy.