Profylaxe versus léčba "on demand" u dospělých pacientů s těžkou hemofilií A - Zkušenosti z FN Brno

CHLUPOVÁ, Gabriela, Petr SMEJKAL, Petra OVESNÁ and Miroslav PENKA. Profylaxe versus léčba "on demand" u dospělých pacientů s těžkou hemofilií A - Zkušenosti z FN Brno (Prophylaxis versus on demand treatment in adult patients with severe haemophilia A - FN Brno experience). Transfuze a hematologie dnes. Praha: Česká lékařská společnost J.E. Purkyně, 2016, vol. 22, No 2, p. 97-104. ISSN 1213-5763.

Basic information

• Original name: Profylaxe versus léčba "on demand" u dospělých pacientů s těžkou hemofilií A - Zkušenosti z FN Brno
• Name (in English): Prophylaxis versus on demand treatment in adult patients with severe haemophilia A - FN Brno experience
• Authors: CHLUPOVÁ, Gabriela (203 Czech Republic, guarantor), Petr SMEJKAL (203 Czech Republic, belonging to the institution), Petra OVESNÁ (203 Czech Republic, belonging to the institution) and Miroslav PENKA (203 Czech Republic, belonging to the institution).
• Edition: Transfuze a hematologie dnes, Praha, Česká lékařská společnost J.E. Purkyně, 2016, 1213-5763.

Other information

• Original language: Czech
• Type of outcome: Article in a journal
• Field of Study: 30200 3.2 Clinical medicine
• Country of publisher: Czech Republic
• Confidentiality degree: is not subject to a state or trade secret
• RIV identification code: RIV/00216224:14110/16:00092319
• Organization unit: Faculty of Medicine
• Keywords (in Czech): hemofilie; profylaktická léčba; léčba „on demand“; krvácivé epizody; kloubní krvácení; hemofilická artropatie
• Keywords in English: Bleeding episodes; Haemophilia A; Haemophilic arthropathy; Joint bleeds; Prophylactic treatment; Treatment on demand
• Tags: EL OK
• Tags: International impact, Reviewed

Abstract

Profylaktická léčba u většiny dětských pacientů s těžkou hemofilií je v současné době již léčebným standardem a ponechání této léčby v dospělosti je rovněž doporučováno. Situace je však odlišná u dospělých pacientů s těžkou hemofilií doposud léčených režimem „on demand“. V průběhu let 2008–2015 jsme provedli následující srovnání u vybraných pacientů s těžkou hemofilií A. Po dobu 1 roku jsme srovnávali frekvenci krvácivých epizod ve skupině 8 pacientů ve věkovém rozmezí 20–27 let, medián (průměr) 22 (22,5) let s profylaktickou léčbou zavedenou od dětství se skupinou 8 pacientů ve věkovém rozmezí 26–65 let, medián (průměr) 36 (37,5) let léčených „on demand“. Současně byla tato skupina porovnávána po převedení na léčbu profylaktickou. V této skupině pacientů bylo vybráno individuální období 12 měsíců, během kterého konkrétní pacient neprodělal žádný invazivní výkon, nebo neměl závažnější poúrazové krvácení. Následně byli tito pacienti sledování další rok (12 měsíců), který v ideálním případě následoval po jejich převedení na léčbu profylaktickou. Skupinu pacientů s těžkou hemofilií A na profylaxi od dětství jsme do skupiny zahrnovali co nejdříve po jejich předání z Oddělení dětské hematologie FN Brno v případě, že v sledovaném období 12 měsíců neprodělali žádný invazivní výkon, nebo neměli žádné závažnější poúrazové krvácení. Z našeho srovnání vyplynulo, že převedením dospělých pacientů s častými krvácivými projevy z léčby „on demand“ na léčbu profylaktickou došlo k redukci počtu krvácivých epizod o 82 % (z toho kloubních krvácení o 79 %), současně nedošlo k výraznějšímu navýšení finančních nákladů na léčbu. Mladí pacienti na profylaxi od dětství měli medián (průměr) frekvence krvácení 0 (0,4) za rok. U pacientů, kteří byli dlouhodobě léčeni „on demand“ s mediánem (průměrem) 27,5 (26) krvácení za rok, došlo při převodu na profylaxi k poklesu mediánu (průměru) krvácení na 3,5 (4,8) za rok. Sekundární profylaxe u dospělých pacientů s těžkou hemofilií A výrazně redukuje frekvenci kloubního krvácení ve srovnání s léčbou „on demand“. Profylaxe je v dospělém věku určitě výhodná pro některé těžké hemofiliky. Do budoucna by u těchto pacientů mohlo současně dojít i k oddálení finančně náročných zejména ortopedických výkonů.

Abstract (in English)

Prophylactic treatment is standard care for most children with severe haemophilia A and maintaining this treatment in adulthood is recommended. However, the situation differs in adult patients with severe haemophilia A previously treated on demand. Between 2008-2015, we performed the following comparison of selected patients with severe haemophilia A. Over one year, we compared the frequency of bleeding episodes in a group of 8 patients aged 20-27, median (average) 22 (22.5) on continued prophylactic treatment from childhood with a group of 8 patients aged 26-65, median (range) 36 (37.5) treated on demand. Meanwhile, this same group was compared after performance of prophylactic treatment. In this group of patients, an individual period of 12 months was chosen and during which a specific patient did not undergo any invasive treatment, or had any serious bleeding episode after injury. Consequently, these patients were observed for another year (12 months), which ideally followed after their switch to prophylactic treatment. A group of patients with severe haemophilia A on prophylactic treatment was included as soon as they had been referred from the Department of Paediatric Haematology University Hospital Brno if they had not undergone in that particular period any invasive treatment or suffered any serious bleeding episode after injury. Patients were selected at a time when not subjected to any invasive procedure or suffering severe bleeding requiring hospitalization. Our results showed that by switching adult patients with frequent bleeding episodes from on demand treatment to prophylactic treatment, bleeding episodes were reduced by 82% (joint bleeds by 79%), without significantly increasing treatment cost. The median (range) of bleeding episodes in the young patient group with ongoing prophylaxis from childhood was 0 (average 0.375) times per year. The median (range) of bleeding joint episodes in older adult patients with on demand treatment was 27.5 (26). The median (range) 3.5 (4.8) number of bleeds decreased significantly with prophylaxis. Secondary prophylaxis in adult patients with severe haemophilia A significantly reduces the frequency of joint bleeds compared with on demand treatment. Prophylactic treatment of adults is certainly advantageous in certain complicated cases of haemophilia. In the future, costly surgery such as orthopaedic interventions could be postponed in these patients.