2017
Zkušenosti s léčbou ruxolitinibem u pacientu s myelofibrózou a pravou polycytemií na českých hematologických pracovištích
WEINBERGEROVÁ, Barbora, Petra ČIČÁTKOVÁ, M. PALOVÁ, L. STEJSKAL, P. BĚLOHLÁVKOVÁ et. al.Základní údaje
Originální název
Zkušenosti s léčbou ruxolitinibem u pacientu s myelofibrózou a pravou polycytemií na českých hematologických pracovištích
Název anglicky
Experience with ruxolitinib in the treatment of myelofibrosis and polycythaemia vera at Czech haematological institutions
Autoři
WEINBERGEROVÁ, Barbora (203 Česká republika, garant, domácí), Petra ČIČÁTKOVÁ (203 Česká republika, domácí), M. PALOVÁ (203 Česká republika), L. STEJSKAL (203 Česká republika), P. BĚLOHLÁVKOVÁ (203 Česká republika), Jarmila KISSOVÁ (203 Česká republika), L. WALTEROVÁ (203 Česká republika), H. FRAŇKOVÁ (203 Česká republika), O. ČERNÁ (203 Česká republika), L. LAKOMÁ (203 Česká republika), Martin BREJCHA (203 Česká republika), J. PELKOVÁ (203 Česká republika), M. SCHÜTZOVÁ (203 Česká republika), J. OBERNAUEROVÁ (203 Česká republika), D. NECHVÍLOVÁ (203 Česká republika), E. BOGOCZOVÁ (203 Česká republika), A. HLUŠÍ (203 Česká republika), E. FABER (203 Česká republika), Miroslav PENKA (203 Česká republika), Yvona BRYCHTOVÁ (203 Česká republika, domácí), Libor ČERVINEK (203 Česká republika), Michael DOUBEK (203 Česká republika, domácí), P. ŽÁK (203 Česká republika), Jiří MAYER (203 Česká republika, domácí) a Zdeněk RÁČIL (203 Česká republika, domácí)
Vydání
Transfuze a hematologie dnes, Praha, Česká lékařská společnost J.E. Purkyně, 2017, 1213-5763
Další údaje
Jazyk
čeština
Typ výsledku
Článek v odborném periodiku
Obor
30205 Hematology
Stát vydavatele
Česká republika
Utajení
není předmětem státního či obchodního tajemství
Kód RIV
RIV/00216224:14110/17:00097374
Organizační jednotka
Lékařská fakulta
Klíčová slova česky
ruxolitinib; myelofibróza; pravá polycytemie; léčebný efekt; toxicita
Klíčová slova anglicky
Drug toxicity; Myelofibrosis; Polycythaemia vera; Ruxolitinib; Treatment outcome
Štítky
Příznaky
Mezinárodní význam, Recenzováno
Změněno: 22. 3. 2018 15:32, Soňa Böhmová
V originále
Úvod: Ruxolitinib, inhibitor Janusových kináz l a 2, prokázal účinnost u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií v mezinárodních randomizovaných studiích COMFORT-I, COMFORT-II a RESPONSE. Ve srovnání s placebem a nejlepší dostupnou léčbou dosáhl lepších výsledků týkajících se zmenšení splenomegalie, zmírnění průvodních symptomů nemocí, udržení hodnoty hematokritu, zlepšení kvality života a celkového přežívání. Materiál a metodika: Retrospektivní analýza zahrnovala zhodnocení efektu a nežádoucích účinků léčby ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií léčených na celkem 14 českých hematologických pracovištích v letech 2013-2016. Výsledky: Myelofibróza - celkem bylo hodnoceno 62 pacientů s myelofibrózou léčených ruxolitinibem. Nejčastější indikací k zahájení léčby byla současná splenomegalie a průvodní symptomatologie u 54 (87,1 %) případů. 43 (72,9 %) pacientů se vstupní splenomegalií dosáhlo zmenšení hmatatelné velikosti sleziny o 21/3 původní velikosti s mediánem jeho dosažení 4 týdny od zahájení léčby. K vymizení B symptomatologie (hmotnostní úbytek, teploty a noční pocení) došlo u 38 z 41 pacientů s mediánem 4 týdnů od zahájení léčby (92,7 %). Rozvoj anémíe a trombocytopenie stupně 3-4 byl pozorován u 11 (18,0 %) a 13 (21,3 %) pacientů. V souboru přežívá 46 (74,2 %) nemocných. U 25 (40,3 %) pacientů byla léčba ruxolitinibem ukončena, nejčastěji z důvodu její neúčinnosti (16,1 % pacientů) nebo hematologické toxicity (8,1 % pacientů). Medián délky léčby ruxolitinibem v souboru byl 41 týdnů. Pravá polycytemie - celkem bylo ruxolitinibem léčeno 8 pacientů s pravou polycytemií rezistentních k předchozí léčbě a/nebo ji netolerujících. Šest (75,0 %) pacientů dosáhlo kompletní remise. U všech pacientů došlo k vymizení průvodní symptomatologie. U žádného pacienta se nevyskytla toxicita stupně 3-4. V době hodnocení souboru byly všichni pacienti na léčbě ruxolitinibem s mediánem její délky 32,5 týdnů.
Anglicky
Ruxolitinib, a Janus kinase 1 and 2 inhibitor, demonstrated efficacy in patients with myelofibrosis and polycythaemia vera in the randomized COMFORT-I, COMFORT-II and RESPONSE studies. Ruxolitinib demonstrated superior durable reduction of splenomegaly and disease-associated symptoms, maintenance of haematocrit values, improvement in quality of life and overall survival compared to placebo or best available therapy. Material and Methods: A retrospective analysis evaluated efficacy and tolerability of ruxolitinib in a cohort of unselected myelofibrosis and polycythaemia vera patients treated in routine clinical practice at 14 Czech haematological centres from 2013 to 2016. Results: Myelofibrosis -a total of 62 patients with myelofibrosis treated with ruxolitinib were evaluated. The most frequent indication for treatment was concurrent splenomegaly and constitutional symptoms in 54 (87.1%) cases. ReductionASTERISK OPERATOR1/3 in palpable spleen length was achieved in 43 (72.9%) patients with baseline splenomegaly at a median of 4 weeks after starting therapy. Constitutional symptoms receded in 38 (92.7%) of 41 patients at a median of 4 weeks after starting therapy. While on ruxolitinib, eleven (18.0%) patients developed grade 3-4 anaemia and thirteen (21.3%) patients developed grade 3-4 thrombocytopenia. Forty six (74.2%) patients survived. Twenty five (40.3%) patients discontinued therapy, most frequently due to inefficacy (16.1% of patients) or haematological toxicity (8.1% of patients). Median duration of ruxolitinib therapy was 41 weeks. Polycythaemia vera -a total of 8 patients with polycythaemia vera treated with ruxolitinib because of resistance or intolerance of previous treatment was analysed. Six (75.0%) patients achieved complete remission. All patients experienced resolution of disease-associated symptoms. No patient developed grade 3 to 4 toxicity. At evaluation, all patients remained on ruxolitinib with a median duration of 32.5 weeks.
Návaznosti
| MUNI/A/1106/2016, interní kód MU |
|