Přehled nových a ještě novějších léků na Duchennovu svalovou dystrofii a spinální svalovou atrofii.

BÁLINTOVÁ, Zdena, Lenka JUŘÍKOVÁ a Ondřej HAVLÍN. Přehled nových a ještě novějších léků na Duchennovu svalovou dystrofii a spinální svalovou atrofii. Výsledky hledání Výsledky vyhledávání na webu Česko-slovenská pediatrie. Česká lékařská společnost J. E. Purkyně, 2019, roč. 74, č. 3, s. 141-145. ISSN 0069-2328.

Základní údaje

• Originální název: Přehled nových a ještě novějších léků na Duchennovu svalovou dystrofii a spinální svalovou atrofii.
• Název anglicky: Overview of new and even newer drugs for Duchenne muscular dystrophy and spinal muscular atrophy
• Autoři: BÁLINTOVÁ, Zdena (703 Slovensko, garant), Lenka JUŘÍKOVÁ (203 Česká republika, domácí) a Ondřej HAVLÍN (203 Česká republika, domácí).
• Vydání: Výsledky hledání Výsledky vyhledávání na webu Česko-slovenská pediatrie, Česká lékařská společnost J. E. Purkyně, 2019, 0069-2328.

Další údaje

• Originální jazyk: čeština
• Typ výsledku: Článek v odborném periodiku
• Obor: 30210 Clinical neurology
• Stát vydavatele: Česká republika
• Utajení: není předmětem státního či obchodního tajemství
• WWW: URL
• Kód RIV: RIV/00216224:14110/19:00113118
• Organizační jednotka: Lékařská fakulta
• Klíčová slova česky: Duchennova svalová dystrofie; spinální svalová atrofie; Spinraza; Translarna; genová terapie; exon skipping
• Klíčová slova anglicky: Duchenne muscular dystrophy; spinal muscular atrophy; Spinraza; Translarna; gene therapy; exon skipping
• Štítky: rivok
• Příznaky: Recenzováno

Anotace

Duchennova svalová dystrofie (DMD a spinální svalová atrofie (SMA) patří mezi nejčastější nervosvalová onemocnění dětského věku. Jedná se o onemocnění progredující, která výrazně ovlivňují délku i kvalitu života pacientů. V posledních letech je právě těmto onemocněním věnována velká pozornost na poli možné léčby. V nejrůznější fázi testování je více než 200 klinických studií zaměřených na léčbu DMD a přes 100 věnujících se problematice SMA. U obou diagnóz jsou již i první léky schválené pro užití u pacientů. Článek se věnuje právě těmto lékům a zaměřuje se i na vybrané možnosti terapie ve fázi klinického testování.

Anotace anglicky

Duchenne muscular dystrophy (DMD and spinal muscular atrophy (SMA) are the most common neuromuscular disorders of childhood. Both of them are progressive and significantly affects the length and quality of life. There are currently more than 200 active clinical trials investigating new drugs for DMD patients and over 100 for patients with SMA. For both DMD and SMA patients several drugs have already been approved by FDA and EMA. This article focuses on selected therapies in the clinical phase of testing.