2022
Overall survival and event free survival in patients with high-risk neuroblastoma after targeted therapy
MAZÁNKOVÁ, Dana, Pavel MAZÁNEK, Veronika MAŠKOVÁ, Pavel TINKA, Michal KÝR et. al.Základní údaje
Originální název
Overall survival and event free survival in patients with high-risk neuroblastoma after targeted therapy
Název česky
Celkové přežití a přežití bez události u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem po cílené léčbě
Autoři
MAZÁNKOVÁ, Dana (203 Česká republika, garant, domácí), Pavel MAZÁNEK (203 Česká republika), Veronika MAŠKOVÁ (203 Česká republika, domácí), Pavel TINKA (203 Česká republika) a Michal KÝR (203 Česká republika)
Vydání
50th ESCP Symposium on Clinical Pharmacy, Polypharmacy and ageing - highly individualized, interprofessional, person-centered care, 2022
Další údaje
Jazyk
angličtina
Typ výsledku
Konferenční abstrakt
Obor
30104 Pharmacology and pharmacy
Stát vydavatele
Nizozemské království
Utajení
není předmětem státního či obchodního tajemství
Impakt faktor
Impact factor: 2.400
Kód RIV
RIV/00216224:14160/22:00128365
Organizační jednotka
Farmaceutická fakulta
ISSN
Klíčová slova česky
Neuroblastom; dětský pacient; cílená léčba; účinnost; bezpečnost
Klíčová slova anglicky
Neuroblastoma; pediatric patients; targeted therapy; effectiveness; safety
Štítky
Změněno: 30. 1. 2023 14:47, PharmDr. Bc. Dana Mazánková, Ph.D.
V originále
Neuroblastoma belongs to the most common extracranial solid tumors of childhood age. In children diagnosed with high-risk neuroblastoma, the effectiveness of the treatment is low, and the therapy often fails. Study aimed to evaluate the effectiveness and safety of targeted therapy in pediatric patients with refractory or relapsed neuroblastoma. The group analyzed consisted of 11 pediatric patients diagnosed with high-risk neuroblastoma at the Department of Paediatric Oncology, University Hospital Brno. Treatment of the patients was carried out in three phases: first-line treatment, second-line treatment, and targeted treatment. The retrospective data collection was performed from September 2020 to July 2021. Targeted therapy included dinutuximab beta, sunitinib malate, propranolol, vinblastine succinate, crizotinib, lorlatinib, ribociclib succinate, ceritinib, nivolumab, nintedanib esilate and regorafenib. The final tumor response to the targeted therapy was complete response in 9%, stable disease in 27%, and progressive disease in 64% of patients. Compared to the historical cohort (survival in relapsed and refractory neuroblastoma two years after diagnosis 10-15%), all patients experienced objective treatment response, increased progression time, and overall survival. Tolerance to the targeted therapy was good. No patient experienced life-threatening toxicity, maximum toxicity was haematological grade IV in one patient, but it spontaneously resolved after discontinuation of the targeted therapy. Targeted therapy can prevent death in 54% of patients with relapsed and refractory neuroblastoma using precision medicine procedures within two years of diagnosis. The results suggest that neuroblastoma is a very aggressive tumor that is very difficult to treat, however, the precision medicine approach and targeted therapies may become new modern perspectives for treating high-risk tumors.
Česky
Neuroblastom patří k nejčastějším extrakraniálním solidním nádorům dětského věku. U dětí s diagnózou vysoce rizikového neuroblastomu je účinnost léčby nízká a terapie často selhává. Cílem výzkumu je zhodnotit efektivitu a bezpečnost cílené léčby u dětských pacientů s refrakterními či relabovaným neuroblastomem. Výzkumný soubor tvořilo 11 dětských pacientů s diagnózou vysoce rizikového neuroblastomu na Klinice dětské onkologie FN Brno. Léčba pacientů probíhala ve třech fázích: léčba první linie, léčba druhé linie a cílená léčba. Retrospektivní sběr dat probíhal od září 2020 do července 2021. Cílená léčba zahrnovala dinutuximab beta, sunitinib malát, propranolol, vinblastin sukcinát, krizotinib, lorlatinib, ribociclib sukcinát, ceritinib, nivolumab, nintedanib esilát a regorafenib. Efektivita cílené terapie byla vyhodnocena jako complete response (vymizení všech cílových lézí) u 9 %, stabilní onemocnění (stable disease) u 27 % a progresivní onemocnění (progressive disease) u 64 % pacientů. Ve srovnání s historickou kohortou (přežití u relabujícího a refrakterního neuroblastomu dva roky po diagnóze 10-15 %) došlo u všech pacientů k objektivní odpovědi na léčbu, prodloužení doby progrese a celkovému přežití. Tolerance k cílené léčbě byla dobrá. U žádného pacienta se nevyskytla život ohrožující toxicita, maximální toxicita byla hematologická toxicita stupně IV u jednoho pacienta, ta ale spontánně vymizela po ukončení cílené léčby. Cílená léčba může zabránit úmrtí u 54 % pacientů s relabujícím a refrakterním neuroblastomem pomocí postupů precizní medicíny do dvou let od diagnózy. Výsledky naznačují, že neuroblastom je velmi agresivní nádor, který je velmi obtížné léčitelný, cílená terapie se však může stát novou perspektivou pro léčbu vysoce rizikových nádorů.
Návaznosti
| MUNI/A/1678/2020, interní kód MU |
|