2024
Zpráva o průběhu klinického hodnocení MSC-EB období 12. října 2023 - 11. října 2024
DEMLOVÁ, Regina a Jana KUBÁTOVÁZákladní údaje
Originální název
Zpráva o průběhu klinického hodnocení MSC-EB období 12. října 2023 - 11. října 2024
Název česky
Zpráva o průběhu klinického hodnocení MSC-EB období 12. října 2023 - 11. října 2024
Název anglicky
Report on the progress of the MSC-EB clinical trial for the period October 12, 2023 - October 11, 2024
Autoři
DEMLOVÁ, Regina (203 Česká republika, garant) a Jana KUBÁTOVÁ (203 Česká republika, domácí)
Vydání
NA. Brno, 4 s. NA, 2024
Nakladatel
MU LF/MŠMT/FN BRNO
Další údaje
Jazyk
čeština
Typ výsledku
Výzkumná zpráva
Obor
30230 Other clinical medicine subjects
Stát vydavatele
Česká republika
Utajení
není předmětem státního či obchodního tajemství
Kód RIV
RIV/00216224:14110/24:00138297
Organizační jednotka
Lékařská fakulta
Klíčová slova česky
Klinické hodnocení; vzácná onemocnění; epidermolysis bullosa; somatobuněčná terapie
Klíčová slova anglicky
Clinical trial; rare diseases; epidermolysis bullosa; somatic cell therapy
Štítky
Změněno: 6. 1. 2025 15:00, Bc. Hana Vladíková, BBA
V originále
Bezpečnost a účinnost alogenních mezenchymálních stromálních buněk odvozených z tukové tkáně u pacientů s epidermolysis bullosa: klinické hodnocení fáze I/II MSC-EB je klinické hodnocení fáze I/II, jež má za cíl vyhodnotit bezpečnost a účinnost podání léčivého přípravku na bázi mezenchymálních stromálních buněk u pacientů se vzácným vrozeným (genetickým) onemocněním epidermolysis bullosa (nemoc motýlích křídel). V první fázi studie bude léčivý přípravek podán dospělým pacientům, ve druhé fázi potom dětem s tímto onemocněním. Léčivý přípravek byl vyvinut a je vyráběn CZECRIN GMP jednotkou ACIU MU. Jeho základ tvoří specializované buňky izolované z tukové tkáně zdravých dárců. Tyto buňky má každý člověk ve svém těle, kde slouží k opravám poškozených tkání a ovlivňují funkce imunitního systému – jsou schopny přirozeně tlumit přehnanou zánětlivou reakci, která se objevuje i v obtížně léčitelných kožních ranách. Podání mezenchymálních stromálních buněk by mohlo urychlit hojení chronických ran u pacientů s nemocí motýlích křídel. Pacienti, kteří se studie účastní, jsou v péči hlavní zkoušející lékařky, MUDr. Jitky Vokurkové, Ph.D. a jejích kolegů a kolegyň z Kliniky popálenin a plastické chirurgie a MUDr. Hany Bučkové, Ph.D. a jejích kolegů a kolegyň z Dětského kožního oddělení/EB centra Fakultní nemocnice Brno. Na vývoji přípravku i provádění studie se od počátku podílí také pacientská organizace DEBRA ČR, z. ú.
Anglicky
Safety and efficacy of allogeneic mesenchymal stromal cells derived from adipose tissue in patients with epidermolysis bullosa: a phase I/II clinical trial MSC-EB is a phase I/II clinical trial that aims to evaluate the safety and efficacy of administering a medicinal product based on mesenchymal stromal cells in patients with the rare congenital (genetic) disease epidermolysis bullosa (butterfly wing disease). In the first phase of the study, the medicinal product will be administered to adult patients, and in the second phase, to children with this disease. The medicinal product was developed and is manufactured by the CZECRIN GMP unit ACIU MU. It is based on specialized cells isolated from the adipose tissue of healthy donors. These cells are present in every person's body, where they serve to repair damaged tissues and influence the functions of the immune system - they are able to naturally suppress the exaggerated inflammatory reaction that occurs even in difficult-to-heal skin wounds. Administration of mesenchymal stromal cells could accelerate the healing of chronic wounds in patients with butterfly wing disease. Patients participating in the study are under the care of the principal investigator, MUDr. Jitka Vokurková, Ph.D. and her colleagues from the Department of Burns and Plastic Surgery and MUDr. Hana Bučková, Ph.D. and her colleagues from the Pediatric Dermatology Department/EB Center of the Brno University Hospital. The patient organization DEBRA ČR, z. ú., has also been involved in the development of the product and the implementation of the study from the beginning.
Návaznosti
| 90249, velká výzkumná infrastruktura |
|