Léčba rekombinantním faktorem VIII nevede u předtím neléčených pacientů s hemofilií A v České republice ke zvýšení rizika výskytu inhibitoru

BLATNÝ, Jan, V. KOMRSKA, B. BLAŽEK a Petra OVESNÁ. Léčba rekombinantním faktorem VIII nevede u předtím neléčených pacientů s hemofilií A v České republice ke zvýšení rizika výskytu inhibitoru. Transfuze a hematologie dnes. Praha: Česká lékařská společnost J.E.Purkyně, 2014, roč. 20, č. 1, s. 19-24. ISSN 1213-5763.

Základní údaje

• Originální název: Léčba rekombinantním faktorem VIII nevede u předtím neléčených pacientů s hemofilií A v České republice ke zvýšení rizika výskytu inhibitoru
• Název česky: Léčba rekombinantním faktorem VIII nevede u předtím neléčených pacientů s hemofilií A v České republice ke zvýšení rizika výskytu inhibitoru
• Název anglicky: Introduction of the treatment with recombinant FVIII has not increased the inhibitor incidence rate in Czech PUPs with haemophilia A
• Autoři: BLATNÝ, Jan (203 Česká republika, garant), V. KOMRSKA (203 Česká republika), B. BLAŽEK (203 Česká republika) a Petra OVESNÁ (203 Česká republika, domácí).
• Vydání: Transfuze a hematologie dnes, Praha, Česká lékařská společnost J.E.Purkyně, 2014, 1213-5763.

Další údaje

• Originální jazyk: čeština
• Typ výsledku: Článek v odborném periodiku
• Obor: 30200 3.2 Clinical medicine
• Stát vydavatele: Česká republika
• Utajení: není předmětem státního či obchodního tajemství
• Kód RIV: RIV/00216224:14110/14:00077501
• Organizační jednotka: Lékařská fakulta
• Klíčová slova česky: hemofilie; incidence; inhibitor; rekombmantni koncentrat faktoru
• Klíčová slova anglicky: haemophilia; incidence; inhibitors; recombinant factor concentrate
• Štítky: EL OK
• Příznaky: Recenzováno

Anotace

Na základě dat z registru Českého národního hemofilického programu (ČNHP) byla zhodnocena relativní i absolutní incidence inhibitorů u předtím neléčených pacientů (PUPs) s hemofilií A, kterým byl od počátku podáván rekombinantní FVIII (rFVIII). Tento nález byl dán do korelace s léčebným režimem a byly hledány případné souvislosti. Data byla rovněž porovnána s identickými údaji při léčbě plazmatickými deriváty (pdFVIII). V letech 2003–2012 byl v ČR podáván rFVIII u 41 PUPs po dobu 118 let léčení. U dětí se střední a/nebo lehkou formou hemofilie nevznikl na této léčbě žádný inhibitor. Relativní incidence vzniku inhibitoru proti FVIII u PUPs s těžkou hemofilií A léčených výhradně rFVIII byla 5,2 na 100 let léčení (tedy 5,2 %). Podobný výsledek (4,7%) nacházíme i při léčbě pdFVIII. Absolutní incidence inhibitoru pak byla 20 % pro rFVIII a 26% pro pdFVIII. Nebyl tedy nalezen statisticky významný rozdíl v incidenci inhibitoru mezi skupinami dětí léčených různými typy preparátů. Neprokázal se ani rozdíl v incidenci inhibitorů proti FVIII v závislosti na konkrétním použitém preparátu. Roční incidence vzniku inhibitoru proti FVIII je u českých PUPs s těžkou hemofilií A nízká. Nebylo možno prokázat, že by použití rFVIII ve sledované skupině pacientů vedlo k nárůstu incidence vzniku inhibitoru.

Anotace anglicky

Both relative and absolute incidence of inhibitors against FVIII m previously untreated patients (PUPs) receiving only rFVIII in the Czech Republic between 2003 and 2012 were evaiuated based on the Czech National Haemophilia Programme (ČNHP) registry data. These findings were correlated with the treatment regimens ušed and relevant rela-tíonships were investigated. Incidence of inhibitors against FVIII in PUPS treated with rFVIII and pdFVIII was cornpared as well. Frorn 2003-2012.41 PUPs were treated for 118 treatment years with rFVIII in the Czech Republic. None of the with mild/moderate haemophilia A developed inhibitors. Relative incidence of inhibitors in PUPS was 5.2 per 100 treatment years (5,2%) ín rFVIII treated and 4.7 per 100 treatment years (4,7%) in pdFVIII íreated PUPs. All of these PUPS were children with severe haemophilia A. Relative incidence of ínhibitors in PUPs thus did not differ significantly between the groups treated with rFVIII and with pdFVIII. Absolule incidence of inhibitors was 20% for rFVHa and 26% for pdFVIII. This difference was not statistically significant either. We thus conclude that the incidence of inhibitors in Czech PUPs is low and introduction of rFVIII in 2003 has not led an increase in inhibitor development risk in our country lo date.