2017
Zkušenosti s léčbou ruxolitinibem u pacientu s myelofibrózou a pravou polycytemií na českých hematologických pracovištích
WEINBERGEROVÁ, Barbora; Petra ČIČÁTKOVÁ; M. PALOVÁ; L. STEJSKAL; P. BĚLOHLÁVKOVÁ et al.Základní údaje
Originální název
Zkušenosti s léčbou ruxolitinibem u pacientu s myelofibrózou a pravou polycytemií na českých hematologických pracovištích
Název anglicky
Experience with ruxolitinib in the treatment of myelofibrosis and polycythaemia vera at Czech haematological institutions
Autoři
WEINBERGEROVÁ, Barbora; Petra ČIČÁTKOVÁ; M. PALOVÁ; L. STEJSKAL; P. BĚLOHLÁVKOVÁ; Jarmila KISSOVÁ; L. WALTEROVÁ; H. FRAŇKOVÁ; O. ČERNÁ; L. LAKOMÁ; Martin BREJCHA; J. PELKOVÁ; M. SCHÜTZOVÁ; J. OBERNAUEROVÁ; D. NECHVÍLOVÁ; E. BOGOCZOVÁ; A. HLUŠÍ; E. FABER; Miroslav PENKA; Yvona BRYCHTOVÁ; Libor ČERVINEK; Michael DOUBEK; P. ŽÁK; Jiří MAYER a Zdeněk RÁČIL
Vydání
Transfuze a hematologie dnes, Praha, Česká lékařská společnost J.E. Purkyně, 2017, 1213-5763
Další údaje
Jazyk
čeština
Typ výsledku
Článek v odborném periodiku
Obor
30205 Hematology
Stát vydavatele
Česká republika
Utajení
není předmětem státního či obchodního tajemství
Označené pro přenos do RIV
Ano
Kód RIV
RIV/00216224:14110/17:00097374
Organizační jednotka
Lékařská fakulta
EID Scopus
Klíčová slova česky
ruxolitinib; myelofibróza; pravá polycytemie; léčebný efekt; toxicita
Klíčová slova anglicky
Drug toxicity; Myelofibrosis; Polycythaemia vera; Ruxolitinib; Treatment outcome
Štítky
Příznaky
Mezinárodní význam, Recenzováno
Změněno: 22. 3. 2018 15:32, Soňa Böhmová
V originále
Úvod: Ruxolitinib, inhibitor Janusových kináz l a 2, prokázal účinnost u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií v mezinárodních randomizovaných studiích COMFORT-I, COMFORT-II a RESPONSE. Ve srovnání s placebem a nejlepší dostupnou léčbou dosáhl lepších výsledků týkajících se zmenšení splenomegalie, zmírnění průvodních symptomů nemocí, udržení hodnoty hematokritu, zlepšení kvality života a celkového přežívání. Materiál a metodika: Retrospektivní analýza zahrnovala zhodnocení efektu a nežádoucích účinků léčby ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií léčených na celkem 14 českých hematologických pracovištích v letech 2013-2016. Výsledky: Myelofibróza - celkem bylo hodnoceno 62 pacientů s myelofibrózou léčených ruxolitinibem. Nejčastější indikací k zahájení léčby byla současná splenomegalie a průvodní symptomatologie u 54 (87,1 %) případů. 43 (72,9 %) pacientů se vstupní splenomegalií dosáhlo zmenšení hmatatelné velikosti sleziny o 21/3 původní velikosti s mediánem jeho dosažení 4 týdny od zahájení léčby. K vymizení B symptomatologie (hmotnostní úbytek, teploty a noční pocení) došlo u 38 z 41 pacientů s mediánem 4 týdnů od zahájení léčby (92,7 %). Rozvoj anémíe a trombocytopenie stupně 3-4 byl pozorován u 11 (18,0 %) a 13 (21,3 %) pacientů. V souboru přežívá 46 (74,2 %) nemocných. U 25 (40,3 %) pacientů byla léčba ruxolitinibem ukončena, nejčastěji z důvodu její neúčinnosti (16,1 % pacientů) nebo hematologické toxicity (8,1 % pacientů). Medián délky léčby ruxolitinibem v souboru byl 41 týdnů. Pravá polycytemie - celkem bylo ruxolitinibem léčeno 8 pacientů s pravou polycytemií rezistentních k předchozí léčbě a/nebo ji netolerujících. Šest (75,0 %) pacientů dosáhlo kompletní remise. U všech pacientů došlo k vymizení průvodní symptomatologie. U žádného pacienta se nevyskytla toxicita stupně 3-4. V době hodnocení souboru byly všichni pacienti na léčbě ruxolitinibem s mediánem její délky 32,5 týdnů.
Anglicky
Ruxolitinib, a Janus kinase 1 and 2 inhibitor, demonstrated efficacy in patients with myelofibrosis and polycythaemia vera in the randomized COMFORT-I, COMFORT-II and RESPONSE studies. Ruxolitinib demonstrated superior durable reduction of splenomegaly and disease-associated symptoms, maintenance of haematocrit values, improvement in quality of life and overall survival compared to placebo or best available therapy. Material and Methods: A retrospective analysis evaluated efficacy and tolerability of ruxolitinib in a cohort of unselected myelofibrosis and polycythaemia vera patients treated in routine clinical practice at 14 Czech haematological centres from 2013 to 2016. Results: Myelofibrosis -a total of 62 patients with myelofibrosis treated with ruxolitinib were evaluated. The most frequent indication for treatment was concurrent splenomegaly and constitutional symptoms in 54 (87.1%) cases. ReductionASTERISK OPERATOR1/3 in palpable spleen length was achieved in 43 (72.9%) patients with baseline splenomegaly at a median of 4 weeks after starting therapy. Constitutional symptoms receded in 38 (92.7%) of 41 patients at a median of 4 weeks after starting therapy. While on ruxolitinib, eleven (18.0%) patients developed grade 3-4 anaemia and thirteen (21.3%) patients developed grade 3-4 thrombocytopenia. Forty six (74.2%) patients survived. Twenty five (40.3%) patients discontinued therapy, most frequently due to inefficacy (16.1% of patients) or haematological toxicity (8.1% of patients). Median duration of ruxolitinib therapy was 41 weeks. Polycythaemia vera -a total of 8 patients with polycythaemia vera treated with ruxolitinib because of resistance or intolerance of previous treatment was analysed. Six (75.0%) patients achieved complete remission. All patients experienced resolution of disease-associated symptoms. No patient developed grade 3 to 4 toxicity. At evaluation, all patients remained on ruxolitinib with a median duration of 32.5 weeks.
Návaznosti
| MUNI/A/1106/2016, interní kód MU |
|