Perorální kladribin v léčbě roztroušené sklerózy - data z celostátního registru ReMuS®

HORÁKOVÁ, D., M. VACHOVÁ, A. TVAROH, J. DRAHOTA, A. MAZOUCHOVÁ, J. MAREŠ, I. WOZNICOVÁ, D. ZIMOVÁ, J. LIBERTINOVÁ, A. MARTINKOVÁ, E. RECMANOVÁ, M. GRUNERMELOVÁ, M. VALIŠ, J. ADÁMKOVÁ, R. AMPAPA, Yvonne BENEŠOVÁ, Michal DUFEK, M. PETERKA a E. KUBALA HAVRDOVÁ. Perorální kladribin v léčbě roztroušené sklerózy - data z celostátního registru ReMuS®. CESKA A SLOVENSKA NEUROLOGIE A NEUROCHIRURGIE. PRAGUE: CZECH MEDICAL SOC, 2021, roč. 84, č. 6, s. 555-561. ISSN 1210-7859. Dostupné z: https://dx.doi.org/10.48095/cccsnn2021555.

Základní údaje

• Originální název: Perorální kladribin v léčbě roztroušené sklerózy - data z celostátního registru ReMuS®
• Název anglicky: Oral cladribine in the treatment of multiple sclerosis - data from the national registry ReMuS® registry
• Autoři: HORÁKOVÁ, D. (203 Česká republika, garant), M. VACHOVÁ (203 Česká republika), A. TVAROH (203 Česká republika), J. DRAHOTA (203 Česká republika), A. MAZOUCHOVÁ (203 Česká republika), J. MAREŠ (203 Česká republika), I. WOZNICOVÁ (203 Česká republika), D. ZIMOVÁ (203 Česká republika), J. LIBERTINOVÁ (203 Česká republika), A. MARTINKOVÁ (203 Česká republika), E. RECMANOVÁ (203 Česká republika), M. GRUNERMELOVÁ (203 Česká republika), M. VALIŠ (203 Česká republika), J. ADÁMKOVÁ (203 Česká republika), R. AMPAPA (203 Česká republika), Yvonne BENEŠOVÁ (203 Česká republika, domácí), Michal DUFEK (203 Česká republika, domácí), M. PETERKA a E. KUBALA HAVRDOVÁ.
• Vydání: CESKA A SLOVENSKA NEUROLOGIE A NEUROCHIRURGIE, PRAGUE, CZECH MEDICAL SOC, 2021, 1210-7859.

Další údaje

• Originální jazyk: čeština
• Typ výsledku: Článek v odborném periodiku
• Obor: 30210 Clinical neurology
• Stát vydavatele: Česká republika
• Utajení: není předmětem státního či obchodního tajemství
• WWW: URL
• Impakt faktor: Impact factor: 0.411
• Kód RIV: RIV/00216224:14110/21:00124246
• Organizační jednotka: Lékařská fakulta
• Doi: http://dx.doi.org/10.48095/cccsnn2021555
• UT WoS: 000749271300003
• Klíčová slova česky: roztroušená skleróza; perorální kladribin; terapeutická odpověď; registr pacientů
• Klíčová slova anglicky: Multiple sclerosis; oral cladribine; therapeutic response; patient registry
• Štítky: 14110127, 14110221, rivok
• Příznaky: Recenzováno

Anotace

Cíl: Podělit se o první klinické zkušenosti s léčbou perorálním kladribinem formou analýzy dat z národního registru ReMuS®. Soubor a metodika: Předkládáme analýzu souboru všech pacientů, kteří zahájili léčbu perorálním kladribinem v období od 1. 9. 2018 do 31. 12. 2020, a detailnější analýzu podsouboru 222 pacientů, kteří užili plnou kumulativní dávku. Analýzy zahrnují relapsy, disabilitu, zaměstnanost a sociální dávky, v podsouboru pak také MR aktivitu. Data byla získána ze všech 15 center pro léčbu demyelinizačních onemocnění a vyhodnocena metodami deskriptivní statistiky. Výsledky: Celý soubor obsahuje 436 pacientů (75,5 % žen) věkového průměru 37,0 let a hmotnosti 71,9 kg. Průměrná doba trvání nemoci byla 8,4 roku, vstupní Expanded Disability Status Scale (EDSS) skóre 2,8, roční výskyt relapsů 1,07 před zahájením léčby. U 90 % pacientů nedošlo po 20,8 (90. kvantil) měsíce k progresi disability, v prvním a druhém roce po zahájení léčby zůstaly bez relapsu přibližně tři čtvrtiny pacientů. U 85 % pacientů v definované podskupině nedošlo k významné MR aktivitě. Změna léčby na jiný lék modifikující průběh nemoci proběhla u 12 pacientů. Závěr: V souladu s registračními studiemi ukazují naše data vysoký podíl pacientů bez relapsů, bez progrese postižení a bez aktivity na MR, dále pak velmi nízký podíl pacientů se změnou léčby.

Anotace anglicky

Aim: Our objective was to share our first clinical experience with oral cladribine gathered through the analysis of data of the national ReMuS® registry. Patients and methods: Our sample includes data of all patients who initiated oral cladribine treatment since September 1, 2018 till December 31, 2020. We also analyzed, in more detail, the subgroup of 222 patients who were assumed to complete the full cumulative dose. Our analyses included relapses, disability, employment status and financial social support, and also MRI activity in the subgroup. Data were obtained from all 15 centers for treatment of MS and analyzed in terms of descriptive statistics. Results: A total sample comprised of 436 patients, 75.5% of them females, mean age 37.0 years, and mean weight 71.9 kg. Mean duration since the disease onset was 8.4 years with a mean baseline EDSS (Expanded Disability Status Scale) score of 2.8. Mean annualized relapse rate was 1.07 prior to treatment initiation. After treatment initiation, the confirmed disability progression was not reached in 90% of patients until 20.8 (90th quantile) months after follow up. Approximately three quarters of patients stayed relapse-free in year one and two. In the defined subgroup, 85% of patients had no significant MRI activity. A switch to another disease-modifying drug was performed in 12 patients. Conclusion: In accordance with the pivotal trials, our data demonstrate a high proportion of patients without relapses, disability progression and MRI activity, and a very low proportion of patients with a treatment change.