2022
Tesidolumab (LFG316) for treatment of C5-variant patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
NISHIMURA, Jun-ichi; Kiyoshi ANDO; Masayoshi MASUKO; Hideyoshi NOJI; Yoshikazu ITO et al.Základní údaje
Originální název
Tesidolumab (LFG316) for treatment of C5-variant patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
Autoři
NISHIMURA, Jun-ichi; Kiyoshi ANDO; Masayoshi MASUKO; Hideyoshi NOJI; Yoshikazu ITO; Jiří MAYER; Laimonas GRISKEVICIUS; Christoph BUCHER; Florian MULLERSHAUSEN; Peter GERGELY; Izabela ROZENBERG; Anna SCHUBART; Raghav CHAWLA; Jean-Michel RONDEAU; Michael ROGUSKA; Igor SPLAWSKI; Mark T KEATING; Leslie JOHNSON; Rambabu DANEKULA; Morten BAGGER; Yoko WATANABE; Borje HARALDSSON a Yuzuru KANAKURA
Vydání
Haematologica, PAVIA, FERRATA STORTI FOUNDATION, 2022, 0390-6078
Další údaje
Jazyk
angličtina
Typ výsledku
Článek v odborném periodiku
Obor
30205 Hematology
Stát vydavatele
Itálie
Utajení
není předmětem státního či obchodního tajemství
Odkazy
Impakt faktor
Impact factor: 10.100
Označené pro přenos do RIV
Ano
Kód RIV
RIV/00216224:14110/22:00128073
Organizační jednotka
Lékařská fakulta
UT WoS
EID Scopus
Klíčová slova anglicky
Tesidolumab; paroxysmal nocturnal hemoglobinuria; C5-variant patients
Příznaky
Mezinárodní význam, Recenzováno
Změněno: 18. 1. 2023 09:59, Mgr. Tereza Miškechová
Anotace
V originále
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is caused by clonal expansion of hematopoietic stem cells that carry a somatic mutation in the X-linked gene PIG-A (phosphatidylinositol glycan anchor biosynthesis class A). The mutation leads to a deficiency of glycosylphosphatidylinositol-anchored membrane proteins. The loss of membrane-associated complement regulatory proteins CD55 and CD59 increases susceptibility of red blood cells and platelets to complement-mediated lysis, leading to hemolytic anemia, thrombophilia and reduced life expectancy in untreated patients.