J 2022

Tesidolumab (LFG316) for treatment of C5-variant patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

NISHIMURA, Jun-ichi; Kiyoshi ANDO; Masayoshi MASUKO; Hideyoshi NOJI; Yoshikazu ITO et al.

Základní údaje

Originální název

Tesidolumab (LFG316) for treatment of C5-variant patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Autoři

NISHIMURA, Jun-ichi; Kiyoshi ANDO; Masayoshi MASUKO; Hideyoshi NOJI; Yoshikazu ITO; Jiří MAYER; Laimonas GRISKEVICIUS; Christoph BUCHER; Florian MULLERSHAUSEN; Peter GERGELY; Izabela ROZENBERG; Anna SCHUBART; Raghav CHAWLA; Jean-Michel RONDEAU; Michael ROGUSKA; Igor SPLAWSKI; Mark T KEATING; Leslie JOHNSON; Rambabu DANEKULA; Morten BAGGER; Yoko WATANABE; Borje HARALDSSON a Yuzuru KANAKURA

Vydání

Haematologica, PAVIA, FERRATA STORTI FOUNDATION, 2022, 0390-6078

Další údaje

Jazyk

angličtina

Typ výsledku

Článek v odborném periodiku

Obor

30205 Hematology

Stát vydavatele

Itálie

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Odkazy

Impakt faktor

Impact factor: 10.100

Označené pro přenos do RIV

Ano

Kód RIV

RIV/00216224:14110/22:00128073

Organizační jednotka

Lékařská fakulta

EID Scopus

Klíčová slova anglicky

Tesidolumab; paroxysmal nocturnal hemoglobinuria; C5-variant patients

Štítky

Příznaky

Mezinárodní význam, Recenzováno
Změněno: 18. 1. 2023 09:59, Mgr. Tereza Miškechová

Anotace

V originále

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is caused by clonal expansion of hematopoietic stem cells that carry a somatic mutation in the X-linked gene PIG-A (phosphatidylinositol glycan anchor biosynthesis class A). The mutation leads to a deficiency of glycosylphosphatidylinositol-anchored membrane proteins. The loss of membrane-associated complement regulatory proteins CD55 and CD59 increases susceptibility of red blood cells and platelets to complement-mediated lysis, leading to hemolytic anemia, thrombophilia and reduced life expectancy in untreated patients.