Epizom jako prototyp nové generace genové terapie

KOSTOHRYZ, Viktor a Jiří KOHOUTEK. Epizom jako prototyp nové generace genové terapie. In XXII. setkaní biochemiků a molekulárních biologů. 2023. ISBN 978-80-280-0409-5.

Základní údaje

Originální název

Epizom jako prototyp nové generace genové terapie

Autoři

KOSTOHRYZ, Viktor ORCID a Jiří KOHOUTEK

Vydání

XXII. setkaní biochemiků a molekulárních biologů, 2023

---

Další údaje

Jazyk

čeština

Typ výsledku

Konferenční abstrakt

Stát vydavatele

Česká republika

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Označené pro přenos do RIV

Ne

Organizační jednotka

Přírodovědecká fakulta

ISBN

978-80-280-0409-5

---

Anotace

V originále

Genové terapie jsou v současnosti omezeny řadou nedostatků, které limitují jejich praktické využití v léčbě mnoha klíčových genetických onemocněních. Mezi nejvýznamnější limitace patří 1) vysoká imunogenita doručovacího vektoru, 2) nízká stabilita v cílových buňkách a 3) mutagenita konstruktu. Odpovědí na výše zmíněné nedostatky je epizomální genová terapie. Epizomy jsou syntetické plazmidové konstrukty obsahující regulační sekvence ze savčího chromatinu. Tyto sekvence tzv. „S/MAR“ jim umožňují stabilně segregovat do dceřiných buněk po celou řadu buněčných dělení, a doposud neznámým mechanismem jim pomáhají předcházet integraci do genomu (1). Stabilita epizomů v buněčných liniích bez selekce je ovšem velmi nízká a pro další praktické využití vyžaduje významné zdokonalení. S tímto problémem jde ruku v ruce fakt, že mechanismy epizomální retence a odolnosti vůči integraci zůstává stále nepochopen. Proto jsme se rozhodli tyto mechanismy studovat s cílem konstrukt zdokonalit pro praktické využití. (1) Grace Elizabeth M. et al. Human Gene Therapy 2021; 32(19–20), 1076–1095. doi:10.1089/hum.2020.310.