a 2024

Léčivé přípravky s CAR-T lymfocyty a jejich reálná dostupnost pro české a slovenské pacienty

ČECHOVÁ, Zora; Jana KUBÁTOVÁ; Jakub JAMÁRIK a Anastasiya VOLAKHAVA

Základní údaje

Originální název

Léčivé přípravky s CAR-T lymfocyty a jejich reálná dostupnost pro české a slovenské pacienty

Název anglicky

Medicinal products with CAR-T lymphocytes and their availability for Czech and Slovak patients

Vydání

XLVIII. Brněnské onkologické dny, 2024

Další údaje

Jazyk

čeština

Typ výsledku

Konferenční abstrakt

Obor

30204 Oncology

Stát vydavatele

Česká republika

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Označené pro přenos do RIV

Ano

Kód RIV

RIV/00216224:14110/24:00137491

Organizační jednotka

Lékařská fakulta

ISSN

Klíčová slova česky

CAR-T lymfocyty; Buněčná terapie; Onkologická léčba; Dostupnost léčiv; Česká a slovenská zdravotní péče

Klíčová slova anglicky

CAR-T cells; Cell therapy; Oncology treatment; Drug availability; Czech and Slovak healthcare
Změněno: 17. 1. 2025 08:54, Mgr. Tereza Miškechová

Anotace

V originále

Východiska: Buněčná imunoterapie CAR-T lymfocyty představuje v současnosti formu personalizované léčby hematologických malignit jako jsou relabované nebo refrakterní B-lymfomy, mnohočetný myelom, nebo akutní lymfoblastová leukemie. Její potenciál v léčbě solidních nádorů je stále předmětem intenzivního klinického výzkumu. K červnu 2024 je v EU centralizovaně registrováno šest přípravků s CAR-T lymfocyty, jejichž dostupnost se však v jednotlivých státech výrazně liší. Cílem sdělení je poskytnout přehled o registrovaných přípravcích, analyzovat jejich reálnou dostupnost pro klinickou praxi v Česku a na Slovensku, porovnat ji s ostatními evropskými státy a popsat hlavní faktory, které dostupnost ovlivňují. Materiál a metody: Pro účely studie byla dostupnost definována jako přítomnost léčivého přípravku registrovaného v EU na trhu v daném státě. Data o výskytu přípravků s CAR-T lymfocyty byla získána z otevřených databází a veřejně přístupných dokumentů národních lékových regulačních autorit a dalších státních institucí. Výsledky: První přípravky s CAR-T lymfocyty byly registrovány v Evropské unii roce 2018. V Česku byly bez výrazného zpoždění komerčně dostupné pro klinickou praxi už od roku 2019, zatímco na Slovensku v roce 2023. V členských státech EU se aktuální dostupnost přípravků s CAR-T lymfocyty pohybuje od nulové v Bulharsku nebo pobaltských zemích až po 100% v Německu. V Česku jsou v současnosti certifikována centra pro podávání čtyř přípravků s CAR-T lymfocyty, přičemž jeden z nich je dostupný pouze v rámci klinického hodnocení. U zbývajících dvou přípravků se očekává vstup na trh. Na Slovensku byla hlášená distribuce dvou přípravků, třetí přípravek je sice od května 2024 zařazen do seznamu hrazených léčiv („Zoznam kategorizovaných liekov“), ale dosud nebyl obchodován. Závěr: Variabilita dostupnosti přípravků s CAR-T lymfocyty v EU je značná a v první řadě závisí na záměru držitele rozhodnutí o registraci na konkrétní trh vstoupit. Tento záměr je ovlivněn nutností vybudovat distribuční síť a certifikovat jednotlivá pracoviště k poskytování terapie, ale také výrobní kapacitou výrobce, případně cenovou a úhradovou politikou jednotlivých států. Ve výsledku však upřednostňování některých států v rámci EU porušuje princip tzv. Fair Medicine a zejména pak rovný přístup pacientů k nejlepší možné léčbě.

Anglicky

CAR-T cell immunotherapy currently represents a form of personalized treatment for hematological malignancies such as relapsed or refractory B-lymphomas, multiple myeloma, or acute lymphoblastic leukemia. Its potential in the treatment of solid tumors is still the subject of intensive clinical research. As of June 2024, six CAR-T lymphocyte products are centrally authorised in the EU, but availability varies considerably between countries. The aim of this communication is to provide an overview of the registered products, to analyse their real availability for clinical practice in the Czech Republic and Slovakia, to compare them with other European countries and to describe the main factors influencing their availability.

Návaznosti

101059788, interní kód MU
Název: Central European Advanced Therapy and Immunotherapy Centre
Investor: Evropská unie, Central European Advanced Therapy and Immunotherapy Centre, Rozšiřování účasti a posílení ERA
90249, velká výzkumná infrastruktura
Název: CZECRIN IV