p 2024

Reálná dostupnost ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) v České a Slovenské republice

ČECHOVÁ, Zora

Základní údaje

Originální název

Reálná dostupnost ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) v České a Slovenské republice

Název česky

Reálná dostupnost ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) v České a Slovenské republice

Název anglicky

Availability of ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) in the Czech Republic and Slovakia

Autoři

Vydání

Farmakoekonomika na Slovensku XLVIII. 18. decembra 2024, Bratislava, 2024

Další údaje

Jazyk

čeština

Typ výsledku

Vyžádané přednášky

Obor

30230 Other clinical medicine subjects

Stát vydavatele

Slovensko

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Označené pro přenos do RIV

Ano

Kód RIV

RIV/00216224:14110/24:00138073

Organizační jednotka

Lékařská fakulta

Klíčová slova česky

ATMP, buněčná terapie; genová terapie; dostupnost; vzácná onemocnění

Klíčová slova anglicky

ATMP; cell therapy; gene therapy; availability; rare diseases

Příznaky

Mezinárodní význam
Změněno: 17. 1. 2025 08:56, Mgr. Tereza Miškechová

Anotace

V originále

Cílem přednášky je seznámit posluchače s aktuální dostupností ATMP v Česku a na Slovensku, s ATMP-specifickými limity dostupnosti a cestami, kterými se tyto přípravky mohou dostat k pacientům. Teoretické základy prednášky: ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) jsou inovativní léčivé přípravky na bázi tkání, buněk a genů, které umožňují cílit terapii kauzálně a personalizovat ji. Vývoj těchto přípravků je zaměřen také na vzácná onemocnění a představuje naději pro pacienty s dosud neléčitelnými onemocněními. V Evropské unii je k listopadu 2024 registrováno 20 ATMP, ale jejich dostupnost se v jednotlivých členských státech se zásadně liší. Obsah prednášky: Přednáška se zaměří na význam pojmu dostupnost, popíše, jaké ATMP jsou dostupné v Česku a na Slovensku, v jakých indikacích a s jakým časovým zpožděním. Dále se bude zabývat faktory limitujícími rozšíření těchto přípravků v celé EU. Pozornost bude také věnována přístupu pacientů s (ultra-)vzácnými onemocněními k inovativní terapii, roli akademického sektoru a možnostem využití neregistrovaných ATMP.

Anglicky

The aim of the lecture is to inform the audience about the current availability of ATMPs in the Czech Republic and Slovakia, ATMP-specific availability limits and the routes by which these products can reach patients. Theoretical background of the lecture. The development of these products also targets rare diseases and offers hope for patients with previously untreatable diseases. There are 20 ATMPs registered in the European Union as of November 2024, but their availability varies substantially between Member States. The lecture will focus on the meaning of availability, describe which ATMPs are available in the Czech Republic and Slovakia, in which indications and with what time delay. It will also focus on the access of patients with (ultra-)rare diseases to innovative therapies, the role of the academic sector and the possibilities of using unregistered ATMPs.

Návaznosti

101059788, interní kód MU
Název: Central European Advanced Therapy and Immunotherapy Centre
Investor: Evropská unie, Central European Advanced Therapy and Immunotherapy Centre, Rozšiřování účasti a posílení ERA
90249, velká výzkumná infrastruktura
Název: CZECRIN IV