J 2025

Oral Infigratinib Therapy in Children with Achondroplasia

RICO LLANOS, Gustavo; Aleksandra Anna CZYREK a Pavel KREJČÍ

Základní údaje

Originální název

Oral Infigratinib Therapy in Children with Achondroplasia

Vydání

New England journal of medicine, WALTHAM, MASSACHUSETTS MEDICAL SOC, 2025, 0028-4793

Další údaje

Jazyk

angličtina

Typ výsledku

Článek v odborném periodiku

Obor

30218 General and internal medicine

Stát vydavatele

Spojené státy

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Odkazy

Impakt faktor

Impact factor: 78.500 v roce 2024

Označené pro přenos do RIV

Ano

Kód RIV

RIV/00216224:14110/25:00142927

Organizační jednotka

Lékařská fakulta

EID Scopus

Klíčová slova anglicky

achondroplasia; infigratinib; pediatric therapy; FGFR inhibition; clinical treatment

Štítky

Příznaky

Mezinárodní význam, Recenzováno
Změněno: 24. 3. 2026 09:42, Mgr. Tereza Miškechová

Anotace

V originále

Savarirayan et al. report that oral administration of the FGFR inhibitor infigratinib to children with achondroplasia improves longitudinal growth and skeletal proportions. Their study represents an important advance over current vosoritide therapy in terms of efficacy (higher annualized height velocity) and administration (oral vs. daily injections). However, the boundaries of achondroplasia therapy can be pushed even further.