J 2001

Myotonická dystrofie a trinukleotidové expanze

FALK, Martin

Základní údaje

Originální název

Myotonická dystrofie a trinukleotidové expanze

Název anglicky

Myotonic Dystrophy and Trinucleotide Expansions

Autoři

Vydání

Informační listy Genetické společnosti Gregora Mendela, Brno, Genetická společnost Gregora Mendela, 2001, 1210-6267

Další údaje

Typ výsledku

Článek v odborném periodiku

Obor

10610 Biophysics

Stát vydavatele

Česká republika

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Označené pro přenos do RIV

Ne

Organizační jednotka

Přírodovědecká fakulta

Klíčová slova anglicky

Trinucleotide repeats; trinucleotide expansions; triplet repeat expansion diseases; myotonic dystrophy; DMPK gene

Příznaky

Recenzováno
Změněno: 26. 8. 2012 19:53, doc. RNDr. Martin Falk, Ph.D.

Anotace

V originále

S prohloubením poznání sekvence lidského genomu během 90. let došlo k bouřlivému rozvoji humánní genetiky a objevu nových mutačních mechanismů, projevujících se expanzemi základního motivu repetitivních sekvencí. Jejich kauzální role se dotýká stále rostoucího množství závažných chorob, zejména neurodegenerativního a neuromuskulárního charakteru. Jejich klinický obraz je často značně variabilní a jednotlivé příznaky se vyskytují paralelně u mnoha z nich a diagnostika, založená pouze na fenotypu pacienta bývá značně obtížná. Po objasnění molekulární podstaty těchto patologických stavů je kladen značný důraz na zavedení metod umožňujících jednoznačnou diferenční diagnostiku. Před rozvojem molekulární biologie plnila diagnostickou úlohu imunohistochemická a morfometrická analýza svalové tkáně. Dnes, kdy je již možné detegovat kauzální mutace genů u stále rostoucího počtu patologických stavů, nabývají stále většího významu molekulární metody DNA diagnostiky. Současný stav vědomostí týkajících se expanzivních mutací zejména trinukleotidových repetitivních sekvencí je nastíněn v následujícím textu.