J 2016

Pozdní manifestace dědičné poruchy cyklu močoviny - deficit ornitintranskarbamoylázy

PAPEŽ, Jan; Tomáš HONZÍK; Pavel JEŠINA; Petr JABANDŽIEV; Jiří ŠTARHA et al.

Základní údaje

Originální název

Pozdní manifestace dědičné poruchy cyklu močoviny - deficit ornitintranskarbamoylázy

Název anglicky

Late onset of inherited urea cycle disorder - ornithine transcarbamoylasa deficiency

Autoři

PAPEŽ, Jan; Tomáš HONZÍK; Pavel JEŠINA; Petr JABANDŽIEV; Jiří ŠTARHA; Dagmar PROCHÁZKOVÁ a Zdeněk DOLEŽEL

Vydání

Pediatrie pro praxi, Olomouc, Solen, 2016, 1213-0494

Další údaje

Jazyk

čeština

Typ výsledku

Článek v odborném periodiku

Obor

30209 Paediatrics

Stát vydavatele

Česká republika

Utajení

není předmětem státního či obchodního tajemství

Označené pro přenos do RIV

Ano

Kód RIV

RIV/00216224:14110/16:00089822

Organizační jednotka

Lékařská fakulta

EID Scopus

Klíčová slova česky

dědičná metabolická porucha; deficit ornitintranskarbamoylázy; porucha cyklu močoviny; hyperamonémie; pozdní manifestace

Klíčová slova anglicky

inherited metabolic disorder; ornithine transcarbamylase; urea cycle disorder; hyperammonemia; late onset form

Štítky

Příznaky

Mezinárodní význam, Recenzováno
Změněno: 3. 5. 2016 14:46, Soňa Böhmová

Anotace

V originále

Deficit ornitintranskarbamoylázy (OTCD) je nejčastější dědičná porucha močovinového cyklu. Tato dědičná metabolická porucha (DMP) má gonozomálně recesivnítyp dědičnosti a vzniká důsledkem nefunkčního enzymu ornitintranskarbamoylázy, která katalyzuje přeměnu ornitinu a karbamoylfosfátu na citrulin. Hromadící se toxický amoniak a další metabolity jsou hlavní příčinou klinické manifestace onemocnění, které se může projevit od novorozeneckého po dospělý věk. Autoři předkládají kazuistiku třináctiměsíčního chlapce hospitalizovaného pro apatii, celkovou hypotonii a hyperamonémii. Následná metabolická vyšetření prokázala deficit ornitintranskarbamoylázy, který byl potvrzen na molekulárně genetické úrovni.

Anglicky

Ornithine transcarbamylase deficiency (OTCD) is the most frequent inherited urea cycle disorder. This inherited metabolic disorder (IMD) has gonosomal recessive mode of inheritance and results from a deficiency of the mitochondrial enzyme ornithine transcarbamylase, which catalyses the conversion of ornithine and carbamoyl phosphate to citruline. The cumulation of toxic ammonia and other metabolites are the main cause of the earlier or later clinical manifestation of the disease. The authors present a case report of a thirteen-month-old boy who was taken to hospital due to apathy, overall hypotonia and hyperammonemia. Subsequent metabolic investigation showed the ornithine transcarbamylase deficiency that was confirmed at molecular genetic level.